Op woensdag handhaafde Goldman Sachs zijn Neutraal advies voor de aandelen van uniQure BV (NASDAQ:QURE), met een ongewijzigd koersdoel van $20,00. Het standpunt van de firma komt nadat uniQure een regulatoire vooruitgang aankondigde voor zijn gentherapie, AMT-130, voor de ziekte van Huntington.
Het aandeel heeft een opmerkelijke stijging laten zien, waarbij InvestingPro data een stijging van 143% in de afgelopen week alleen al laat zien, waarbij de koers steeg van $7,29 naar $15,30. De therapie heeft richtlijnen ontvangen van de FDA voor een versneld goedkeuringstraject na een Type B-bijeenkomst.
De ontwikkeling is significant omdat het het bedrijf in staat stelt om gegevens van lopende fase 1/2-studies en natuurlijke historie als externe controle te gebruiken. De FDA heeft tweejarige gegevens van 24 patiënten beoordeeld, die zullen worden gebruikt naast de samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) als klinisch eindpunt.
De beoordeling van de FDA en het overeengekomen versnelde traject hebben de kans op succes van AMT-130 vergroot, volgens de firma. De duidelijkheid over het regulatoire pad die door de FDA is verschaft, neemt de noodzaak voor aanvullende onderzoeken weg. Deze ontwikkeling heeft de aandacht van analisten getrokken, waarbij InvestingPro laat zien dat zes analisten hun winstschattingen naar boven hebben bijgesteld voor de komende periode.
Het aandeel wordt momenteel boven zijn Fair Value verhandeld, wat het marktoptimisme over deze ontwikkelingen weerspiegelt. uniQure staat gepland om het statistische analyseplan en de Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) vereisten met de FDA te bespreken in de eerste helft van 2025. Het productieproces voor AMT-130 wordt beschouwd als minder risicovol, aangezien het zeer vergelijkbaar is met Hemgenix en plaatsvindt in dezelfde faciliteit.
Medio 2025 wordt verwacht dat uniQure follow-up gegevens zal vrijgeven, waaronder driejarige resultaten van 21 patiënten. Succes wordt verwacht de trends te weerspiegelen die in eerdere updates zijn gezien, zoals een dosisafhankelijke vertraging van ziekteprogressie gemeten door de cUHDRS en stabiele cerebrospinale vloeistof neurofilament light chain niveaus.
De financiële positie van het bedrijf vertoont gemengde signalen. Hoewel de current ratio van 6,51 wijst op een sterke kortetermijnliquiditeit, suggereert InvestingPro data dat het bedrijf snel door zijn geld heen brandt. Met een marktkapitalisatie van €733,58 miljoen opereert het bedrijf met een gematigd schuldniveau en houdt het liquide middelen aan die de kortetermijnverplichtingen overtreffen.
De firma merkte ook een recente licentiedeal binnen de sector op, waarbij Novartis en PTC Therapeutics betrokken zijn, wat het concurrerende landschap erkent. Naast AMT-130 wordt het groeipotentieel van uniQure gemonitord via zijn vroege-fase gentherapie pijplijn.
Er worden verwachtingen gesteld voor initiële fase 1/2-gegevens van AMT-191 voor de ziekte van Fabry, AMT-162 voor SOD1 ALS, en AMT-260 voor refractaire mesiale temporale kwab epilepsie, die allemaal gepland staan voor vrijgave in 2025.
In ander recent nieuws heeft uniQure N.V. aanzienlijke vooruitgang geboekt met zijn gentherapieproduct, AMT-130, gericht op de behandeling van de ziekte van Huntington. Het bedrijf heeft overeenstemming bereikt met de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor een versnelde goedkeuringsaanvraag van AMT-130. Raymond James heeft onlangs het advies voor uniQure's aandeel verhoogd van Outperform naar Strong Buy na deze ontwikkelingen.
Stifel, een financiële dienstverlener, uitte ook een positieve kijk op uniQure, waarbij de FDA-afstemming werd aangeduid als een significante overwinning voor het biotechnologiebedrijf. Bovendien is uniQure gestart met een fase I/II klinische studie voor zijn onderzoeksbehandeling AMT-162, gericht op de behandeling van ALS veroorzaakt door SOD1-mutaties.
Deze recente ontwikkelingen weerspiegelen uniQure's vooruitgang in gentherapie, met name met AMT-130 voor de ziekte van Huntington en AMT-162 voor ALS. Analisten van firma's zoals Raymond James, H.C. Wainwright en Stifel hebben een positief advies voor het bedrijf gehandhaafd, wat wijst op een gunstige kijk op deze recente ontwikkelingen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.