Op maandag handhaafde Piper Sandler de Overweight-rating voor Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), een biotechbedrijf met een marktkapitalisatie van $5,7 miljard, na de goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) van olezarsen (TRYNGOLZA) voor volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS).
Volgens gegevens van InvestingPro handhaaft het bedrijf een sterke liquiditeitspositie met een current ratio van 8,91x, hoewel het momenteel met verlies draait. Het nieuw goedgekeurde geneesmiddel heeft een prijskaartje van $595.000 per jaar, wat in lijn ligt met de verwachte kosten voor behandelingen gericht op ultrazeldzame ziekten. Deze ontwikkeling markeert de eerste zelfstandige commerciële lancering van een geneesmiddel door Ionis Pharmaceuticals.
De FDA-goedkeuring komt overeen met de verwachtingen van het bedrijf voor een brede indicatie die het geneesmiddel niet beperkt tot patiënten met genetisch bevestigde gevallen en bevat gegevens over acute pancreatitis in het etiket van het geneesmiddel. De onmiddellijke strategie voor Ionis is om patiënten van Open-Label Extension (OLE) en Expanded Access Program (EAP) over te zetten naar het commerciële geneesmiddel tijdens de eerste helft van 2025, met verwachtingen voor een geleidelijke toename van het gebruik daarna.
De analyse van Piper Sandler suggereert dat de omzetprognoses voor het eerste jaar van de lancering van olezarsen redelijk zijn, met een projectie van $37 miljoen aan Amerikaanse FCS-omzet voor het fiscale jaar 2025. Hoewel het bedrijf een sterke omzetgroei van 30,57% liet zien over de afgelopen twaalf maanden, verwachten InvestingPro-analisten een omzetdaling in het huidige jaar.
De grotere indicatie voor ernstige hypertriglyceridemie (sHTG) wordt gezien als de belangrijkste waardedrijver voor olezarsen, met koersdoelen van analisten variërend van $37 tot $78. Resultaten van cruciale studies voor deze indicatie worden verwacht in de tweede helft van 2025.
De goedkeuring markeert een belangrijke mijlpaal voor Ionis Pharmaceuticals bij de overgang naar een nieuwe fase van commerciële geneesmiddelendistributie. Voor diepere inzichten in de financiële gezondheid en groeimogelijkheden van Ionis kunnen InvestingPro-abonnees toegang krijgen tot het uitgebreide Pro Research Report, dat een gedetailleerde analyse bevat van de financiële metrics, waardering en groeipotentieel van het bedrijf tussen 1.400+ topbedrijven in de VS.
De focus van het bedrijf zal in eerste instantie liggen op het overzetten van patiënten die het geneesmiddel momenteel ontvangen via OLE- en EAP-programma's naar de commerciële versie. Het bredere potentieel van het geneesmiddel zal worden beoordeeld met de verwachting van cruciale gegevens voor de sHTG-indicatie.
In ander recent nieuws heeft Ionis Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in de farmaceutische industrie.
De FDA keurde onlangs het geneesmiddel TRYNGOLZA van Ionis goed voor de behandeling van Familiair Chylomicronemiesyndroom, zoals bevestigd door Needham, dat zijn Buy-rating voor het bedrijf handhaafde. Het geneesmiddel, met een jaarlijkse groothandelsaankoopprijs van $595.000, toonde een vermindering van triglyceriden met 30,0% op het zesmaandelijkse punt in de BALANCE Fase 3-studie. Analisten van Needham verwachten een mogelijke prijsverlaging als het geneesmiddel ook goedkeuring krijgt voor Ernstige Hypertriglyceridemie.
De omzetprognose van het bedrijf voor TRYNGOLZA in 2025 staat op $27 miljoen, iets onder de huidige consensusschatting van $28 miljoen. Dit zou echter kunnen veranderen met de verwachte toekomstige goedkeuring voor de indicatie Ernstige Hypertriglyceridemie. Daarnaast rapporteerde Ionis Pharmaceuticals zijn financiële resultaten voor het derde kwartaal van 2024, met een focus op niet-GAAP financiën, wat vertrouwen in hun operationeel management en langetermijnvooruitzichten aangeeft.
Deze recente ontwikkelingen, waaronder de FDA-goedkeuring en het financiële rapport, benadrukken de vooruitgang en het potentieel van Ionis Pharmaceuticals in de farmaceutische industrie. Analisten van Needham en TD Cowen hebben vertrouwen geuit in de marktpositie van het bedrijf en het potentieel van TRYNGOLZA.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.