FOSTER CITY, Calif. - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) kondigde vandaag bemoedigende tussentijdse resultaten aan van twee lopende fase 2b klinische studies van volixibat, een oraal geneesmiddel dat wordt geëvalueerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) en primaire scleroserende cholangitis (PSC), twee zeldzame leverziekten.
Het VANTAGE-onderzoek, dat zich richt op PBC, rapporteerde een statistisch significante vermindering van pruritus (jeuk) met een placebogecorrigeerd verschil van -2,32 punten (p=0,0026) op de Adult ItchRO-schaal. Bovendien bereikte 75% van de deelnemers een daling van meer dan 50% in serumgalzuren en werden er op week 16 verbeteringen in vermoeidheid waargenomen vergeleken met de placebogroep.
De VISTAS-studie op PSC heeft ook de werkzaamheidsdrempel overschreden die nodig is voor voortzetting van de studie. De onafhankelijke data review commissie heeft aanbevolen om zonder wijzigingen verder te gaan met de studie, die een volixibat dosis van 20 mg tweemaal daags evalueert.
Er werden geen nieuwe veiligheidsproblemen geïdentificeerd tijdens de tussentijdse analyses en de meest voorkomende bijwerking was diarree, die licht tot matig ernstig was. Er werden vier ernstige bijwerkingen gemeld, waarvan één in de placebogroep. Er werden geen klinisch significante veranderingen in lever biomarkers waargenomen.
Mirum's Chief Medical Officer, Dr. Joanne Quan, toonde zich optimistisch over het potentieel van volixibat als toekomstige behandelingsoptie voor deze aandoeningen en noemde de tussentijdse resultaten een veelbelovende ontwikkeling voor patiënten die worstelen met de symptomatische last van PBC en PSC.
Het bedrijf organiseert vandaag een conference call om deze tussentijdse analyses verder te bespreken. De call is bedoeld om inzicht te geven in de voortgang van de studies en de mogelijke implicaties voor patiënten die lijden aan deze cholestatische leverziekten.
Volixibat is ontworpen om selectief de ileale galzuurtransporter (IBAT) te remmen, wat mogelijk een nieuwe aanpak biedt voor het verminderen van systemische en hepatische galzuren. Het geneesmiddel is geëvalueerd bij meer dan 400 personen in verschillende klinische studies.
Mirum Pharmaceuticals richt zich op de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten en heeft drie goedgekeurde medicijnen voor verschillende leveraandoeningen. De pijplijn van het bedrijf omvat volixibat voor PBC en PSC, en CHENODAL voor cerebrotendineuze xanthomatose, met positieve fase 3-resultaten gerapporteerd in 2023.
Dit rapport is gebaseerd op een persbericht van Mirum Pharmaceuticals, Inc.
In ander recent nieuws heeft Mirum Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in de biofarmaceutische sector. Citi heeft zijn Buy rating voor Mirum-aandelen herbevestigd, in afwachting van belangrijke klinische studie-updates voor volixibat, een behandeling voor leveraandoeningen.
Het bedrijf volgt nauwlettend twee fase 2b-studies, VISTAS en VANTAGE, die de werkzaamheid van volixibat onderzoeken bij patiënten met respectievelijk primaire scleroserende cholangitis (PSC) en primaire biliaire cholangitis (PBC).
Mirum's andere product, LIVMARLI, kreeg een positief advies van het Europees Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) voor de behandeling van Progressieve Familiaire Intrahepatische Cholestase (PFIC), een zeldzame genetische leverziekte. Deze aanbeveling maakt de weg vrij voor een mogelijke markttoelating in de Europese Unie.
Bovendien zullen nieuwe gegevens van langetermijnbehandelingsstudies met LIVMARLI worden gepresenteerd op het komende jaarlijkse congres van de European Association for the Study of the Liver (EASL), waarin aanhoudende klinische voordelen bij patiënten met het Alagille syndroom (ALGS) en PFIC worden benadrukt.
In financiële ontwikkelingen meldde Mirum een aanzienlijke stijging van de financiële resultaten voor het eerste kwartaal van 2024, met een netto productomzet van $68,9 miljoen, een stijging van 137% ten opzichte van het voorgaande jaar. Het bedrijf voorspelt een omzet voor het hele jaar tussen $ 310 miljoen en $ 320 miljoen. Mirum rapporteerde ook een solide financiële positie met $ 302,8 miljoen in contanten en investeringen. Dit zijn de recente ontwikkelingen in de activiteiten en financiële prestaties van Mirum Pharmaceuticals.
Inzichten van InvestingPro
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) heeft aangetoond zich te willen inzetten voor zeldzame leverziekten door middel van hun veelbelovende klinische onderzoeken en de financiële gegevens van InvestingPro bieden een diepere kijk in de huidige marktpositie en het toekomstig potentieel van het bedrijf.
De InvestingPro-gegevens voor MIRM tonen een marktkapitalisatie van $1,22 miljard, wat de waardering van het bedrijf door de markt weerspiegelt. Ondanks het gebrek aan winstgevendheid in de afgelopen twaalf maanden, zoals aangegeven door een negatieve koers-winstverhouding van -7,7, is de omzetgroei van het bedrijf opvallend robuust. Een jaar-op-jaar omzetgroei van 133,9% duidt op sterke verkoopprestaties en potentieel voor toekomstige groei.
De financiële kracht van het bedrijf wordt verder onderstreept door een brutowinstmarge van 73,26%, wat suggereert dat Mirum Pharmaceuticals efficiënt is in het beheren van zijn productiekosten ten opzichte van zijn omzet. Hoewel het bedrijf geen dividend uitkeert, wat duidt op een herinvestering van inkomsten in verdere groei en ontwikkeling, benadrukt een InvestingPro Tip dat de liquide middelen van Mirum groter zijn dan de kortetermijnverplichtingen, wat een positief teken is voor de liquiditeit en financiële veerkracht van het bedrijf.
Bovendien bevatten de InvestingPro Tips voor MIRM een belangrijke overweging voor beleggers: analisten verwachten niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Dit komt overeen met de tussentijdse klinische studieresultaten die, hoewel veelbelovend, nog moeten worden omgezet in goedgekeurde behandelingen die inkomsten kunnen genereren.
Voor lezers die geïnteresseerd zijn in een uitgebreidere analyse, zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar die gedetailleerde inzichten bieden in de financiële gezondheid en marktpositie van Mirum Pharmaceuticals. Om toegang te krijgen tot deze tips en beter geïnformeerde investeringsbeslissingen te nemen, kunnen beleggers de couponcode PRONEWS24 gebruiken om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement op InvestingPro.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.