NOVATO, Californië - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) heeft veelbelovende resultaten gedeeld van de fase 1/2/3 Cyprus2+ studie van haar experimentele gentherapie, UX701, voor de behandeling van de ziekte van Wilson, een zeldzame genetische aandoening. Volgens de laatste update van het bedrijf heeft de studie betekenisvolle klinische activiteit en verbeteringen in het kopermetabolisme bij deelnemers aangetoond.
De lopende studie heeft haar eerste fase afgerond, waarbij 15 patiënten verdeeld over drie doseringsgroepen respons vertoonden op de therapie. Opmerkelijk is dat zes patiënten volledig zijn gestopt met hun standaardbehandelingen, waaronder chelatoren en zinktherapie. Een zevende patiënt is ook bezig met het afbouwen van deze behandelingen. Deze patiënten hebben gezien dat hun niet-ceruloplasmine-gebonden koper (NCC) niveaus stabiliseerden tot normale waarden, wat wijst op de potentiële werkzaamheid van UX701.
Ultragenyx is van plan om nog een cohort aan de studie toe te voegen, waarbij een matig hogere dosis van de gentherapie wordt getest in combinatie met een geoptimaliseerd immunomodulatieregime. Deze aanpassing is bedoeld om de efficiëntie en effectiviteit van de behandeling te verbeteren en mogelijk een meerderheid van de patiënten in staat te stellen de standaardbehandelingen te stoppen.
De therapie is tot nu toe goed verdragen, zonder onverwachte behandelingsgerelateerde bijwerkingen of significante immunologische veiligheidsproblemen. Het bedrijf is bemoedigd door de tussentijdse resultaten, die duidelijke tekenen van transgenexpressie en verbeterd kopertransport bij een deel van de patiënten laten zien.
UX701 is ontworpen om een stabiele expressie van de ATP7B-kopertransporter te leveren na een enkele intraveneuze infusie. Het heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen in de Verenigde Staten en de Europese Unie, evenals de Fast Track-aanwijzing in de Verenigde Staten.
De ziekte van Wilson wordt veroorzaakt door mutaties in het ATP7B-gen, wat leidt tot koperophoping in de lever en andere weefsels. De aandoening kan ernstige hepatische, neurologische en psychiatrische problemen veroorzaken. Hoewel huidige behandelingen zich richten op het verminderen of verwijderen van overtollig koper, kunnen ze aanzienlijke bijwerkingen hebben, en sommige patiënten blijven klinische achteruitgang ervaren.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Ultragenyx Pharmaceutical Inc. en vormt geen aanbeveling van het bedrijf of zijn producten. De resultaten van de studie zijn voorlopig, en verder onderzoek is nodig om de veiligheid en werkzaamheid van de therapie te bevestigen.
In ander recent nieuws rapporteerde Ultragenyx Pharmaceutical Inc. sterke Q2-resultaten met een totale omzet van €133,64 miljoen, wat leidde tot een opwaartse bijstelling van de jaarlijkse omzetverwachting. De conference call van het bedrijf benadrukte aanzienlijke vooruitgang in de klinische pijplijn en commerciële portfolio, waaronder positieve resultaten van fase III- en fase II-onderzoeken voor belangrijke geneesmiddelen. Ultragenyx bereikte ook overeenstemming met de FDA over een fase III-studieontwerp voor GTX-102, een potentiële behandeling voor het syndroom van Angelman.
TD Cowen handhaafde een positieve kijk op Ultragenyx, waarbij het koopadvies werd herhaald, ondersteund door veelbelovende fase 2 Orbit-onderzoeksresultaten voor setrusumab, een behandeling voor Osteogenesis Imperfecta. De onderzoeksgegevens toonden een significante vermindering van 67% in het jaarlijkse fractuurpercentage en een toename van 22% in botmineraaldichtheid over 12 maanden. Deze resultaten hebben de dosering van 20 mg/kg voor de lopende fase 3-studies bevestigd, met aanwijzingen voor grotere voordelen voor jongere patiënten tussen 5 en 12 jaar.
De tussentijdse fase 1-resultaten voor het Wilson's disease-programma van het bedrijf zijn echter vertraagd. Ondanks dit sprak Ultragenyx vertrouwen uit in de superioriteit van hun gegevens voor setrusumab in vergelijking met Amgen's romosozumab bij de behandeling van osteogenesis imperfecta. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen die investeerders nauwlettend in de gaten houden.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) vooruitgang boekt met haar veelbelovende gentherapie voor de ziekte van Wilson, kunnen beleggers aanvullende context vinden in de realtime gegevens en experttips van InvestingPro.
Volgens InvestingPro-gegevens heeft Ultragenyx een sterke omzetgroei laten zien, met een stijging van 35,75% in de kwartaalomzet vanaf Q2 2024. Deze groei sluit aan bij de vooruitgang van het bedrijf in klinische onderzoeken en potentiële marktuitbreiding. Het is echter belangrijk op te merken dat het bedrijf nog niet winstgevend is, met een negatieve bruto winstmarge van -49,52% over de laatste twaalf maanden.
InvestingPro Tips benadrukken dat 8 analisten hun winstverwachtingen naar boven hebben bijgesteld voor de komende periode, wat duidt op een groeiend vertrouwen in de pijplijn van Ultragenyx en de potentiële commercialisering van UX701. Dit optimisme weerspiegelt zich in de prestaties van het aandeel, met een robuust rendement van 56,66% over het afgelopen jaar.
Ondanks de veelbelovende klinische resultaten moeten beleggers zich ervan bewust zijn dat Ultragenyx opereert met een gematigd schuldniveau en handelt tegen een hoge koers-boekwaardeverhouding van 11,43. Deze waardering kan de marktverwachtingen voor toekomstige groei en het potentiële succes van therapieën zoals UX701 weerspiegelen.
Voor degenen die een investering in Ultragenyx overwegen, is het de moeite waard op te merken dat InvestingPro 10 aanvullende tips biedt voor RARE, die een uitgebreidere analyse geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf. Deze inzichten kunnen bijzonder waardevol zijn naarmate het bedrijf vordert met klinische onderzoeken en de potentiële commercialisering van zijn gentherapiebehandelingen nadert.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.