LANGHORNE, Pa. - Savara Inc. (NASDAQ:SVRA), een biofarmaceutisch bedrijf gespecialiseerd in zeldzame aandoeningen van de luchtwegen, kondigde vandaag aan dat haar Fase 3 klinische studie IMPALA-2 haar primaire en secundaire eindpunten heeft behaald.
De studie evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van molgramostim, een geïnhaleerd geneesmiddel, bij de behandeling van patiënten met autoimmuun alveolaire proteïnose (aPAP).
Het primaire eindpunt was de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op week 24 in de procentueel voorspelde diffuserende capaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO), die een statistisch significante verbetering liet zien vergeleken met placebo. Dit effect hield aan op week 48, wat de duurzaamheid van de behandeling aangeeft.
Secundaire eindpunten waren onder andere verbeteringen in de St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) totaalscore op week 24 en inspanningscapaciteit op week 48. De SGRQ meet de algehele gezondheid, het dagelijks leven en het ervaren welzijn, waarbij een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
Molgramostim werd goed verdragen, met vergelijkbare frequenties van bijwerkingen in zowel de behandelings- als de placebogroep. Met name 97% van de deelnemers voltooide de 48 weken durende dubbelblinde behandeling zonder onderzoeksgeneesmiddelgerelateerde bijwerkingen die leidden tot stopzetting. Bovendien kozen alle patiënten die de dubbelblinde periode voltooiden ervoor om deel te nemen aan een daaropvolgende open-labelperiode van 96 weken.
Bruce Trapnell, M.D., professor geneeskunde en kindergeneeskunde aan de University of Cincinnati College of Medicine en de leidende klinische onderzoeker van de IMPALA-2 studie, benadrukte de grote behoefte aan effectieve behandelingen voor aPAP en het potentieel van molgramostim als een veilige en effectieve optie.
De CEO van Savara, Matt Pauls, gaf aan dat het bedrijf van plan is om in de eerste helft van 2025 een Biologics License Application in te dienen. Hij benadrukte ook het gunstige baten-risicoprofiel van het geneesmiddel, dat molgramostim zou kunnen positioneren als het eerste en enige goedgekeurde geneesmiddel voor aPAP in de VS en Europa.
Molgramostim heeft Orphan Drug-, Fast Track- en Breakthrough Therapy-goedkeuringen gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration en soortgelijke goedkeuringen van Europese en Britse regelgevende instanties.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Savara Inc.
In ander recent nieuws stond biofarmaceutisch bedrijf Savara Inc. in de belangstelling van analisten, waarbij zowel Piper Sandler als Oppenheimer positieve vooruitzichten handhaafden. Piper Sandler herbevestigde een Overweight rating en een $16,00 koersdoel en sprak vertrouwen uit in de komende IMPALA-2 dataresultaten. Het bedrijf verwacht dat de komende gegevens waardevolle inzichten zullen verschaffen in het marktlandschap en de onvervulde behoeften bij de behandeling van autoimmuun alveolaire proteïnose (aPAP).
Oppenheimer heeft zijn koersdoel voor Savara-aandelen verhoogd naar $ 11,00, tegenover $ 9,50 eerder, en heeft opnieuw een Outperform rating afgegeven. Deze aanpassing volgt op de internationale conferentie van de American Thoracic Society, waar een aanzienlijke toename van de bekendheid van aPAP werd benadrukt. De belangrijkste factor die bijdraagt aan deze positieve vooruitzichten is de introductie van een 100% accurate diagnostische bloedtest voor de ziekte.
Inzichten van InvestingPro
Na de aankondiging van succesvolle klinische studieresultaten voor Savara Inc. (NASDAQ:SVRA) houden investeerders de financiële gezondheid van het bedrijf en de marktprestaties nauwlettend in de gaten. Volgens InvestingPro-gegevens staat de marktkapitalisatie van Savara op $ 525,12 miljoen, wat de huidige waardering van de markt van het bedrijf na het nieuws over de klinische studie weerspiegelt. Ondanks de positieve klinische resultaten wijzen de financiële cijfers van Savara op uitdagingen, met een negatieve koers-winstverhouding (koers-winstverhouding) van -10,23 en een aangepaste koers-winstverhouding voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024 van -8,14, wat suggereert dat het bedrijf nog winstgevend moet worden.
InvestingPro Tips belichten kritieke financiële aspecten van Savara, zoals het aanhouden van meer contanten dan schulden, wat een positief teken is voor de balanssterkte van het bedrijf. Het bedrijf lijdt echter onder zwakke brutowinstmarges, zoals blijkt uit een brutowinst van -$52,33 miljoen in de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024. Analisten zijn voorzichtig en voorspellen dat het nettoresultaat dit jaar zal dalen en verwachten niet dat het bedrijf binnen hetzelfde tijdsbestek winstgevend zal zijn. Hoewel de liquide middelen van Savara groter zijn dan de kortetermijnverplichtingen, wat wijst op een goede financiële gezondheid op korte termijn, was het bedrijf de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend en keert het geen dividend uit aan aandeelhouders, wat een punt van zorg zou kunnen zijn voor inkomstengerichte beleggers.
Voor beleggers die een diepere duik willen nemen in de financiële vooruitzichten en het marktpotentieel van Savara, biedt InvestingPro aanvullende inzichten. Er zijn nog 6 andere InvestingPro Tips beschikbaar die meer inzicht kunnen geven in de financiële gezondheid en toekomstverwachtingen van het bedrijf. Geïnteresseerde lezers kunnen deze tips bekijken op https://www.investing.com/pro/SVRA en kunnen profiteren van een extra korting van 10% op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement door de couponcode PRONEWS24 te gebruiken.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.