RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), een bedrijf gericht op het ontwikkelen van behandelingen voor aanvalstoornissen, nadert de bekendmaking van cruciale fase 3-onderzoeksgegevens voor zijn geneesmiddel ZTALMY® (ganaxolone) bij patiënten met tubereuze sclerose complex (TSC), een genetische aandoening die kan leiden tot ernstige neurologische problemen en refractaire epilepsie. De topline-gegevens van het TrustTSC-onderzoek worden verwacht in de eerste helft van het vierde kwartaal van 2024, met een aanvullende New Drug Application (NDA)-indiening gepland voor april 2025.
Het TrustTSC-onderzoek heeft veelbelovende resultaten laten zien met een laag uitvalpercentage van 6,2%, en ongeveer 93% van de deelnemers die overgaan naar de open-label extensiefase. Verder versterkend voor het vertrouwen is dat deelnemers aan de fase 2-studie die de langetermijnextensie ingingen, een mediane vermindering van de aanvalsfrequentie van 56% binnen twee jaar vertoonden.
Real-world claimsgegevens onderstrepen de significante behoefte aan nieuwe therapieën, aangezien ongeveer 26% van de TSC-patiënten drie of meer anti-epileptica heeft geprobeerd zonder succes. In het licht hiervan bereidt Marinus zich voor op een mogelijke lancering in de VS, in afwachting van FDA-goedkeuring, met de verwachting dat het octrooibureau binnenkort nieuw intellectueel eigendom voor ganaxolone zal toekennen voor het titratieregime, dat zou doorlopen tot september 2042.
Het bedrijf ligt op schema om zijn richtlijn voor de netto productomzet voor het volledige jaar 2024 van tussen de €33 en €35 miljoen voor ZTALMY te halen. Het blijft ook investeren in het uitbreiden van de productiecapaciteit van ZTALMY voor de verwachte wereldwijde lancering voor de CDKL5-deficiëntiestoornisindicatie en de potentiële TSC-uitbreiding, met als doel winstgevendheid binnen 18 maanden na de Amerikaanse TSC-lancering.
Marinus is ook van plan om de ontwikkeling van ZTALMY uit te breiden naar andere ontwikkelings- en epileptische encefalopathieën, waarbij klinische onderzoeken in de tweede helft van 2025 zullen beginnen, afhankelijk van de TSC topline-gegevens. Bovendien richt het bedrijf zich op het indienen van een Investigational New Drug-aanvraag voor een nieuwe orale ganaxolone prodrug in het vierde kwartaal van 2025.
De financiële vooruitzichten voor Marinus blijven stabiel, met geprojecteerde uitgaven voor het jaar 2024 variërend van €135 tot €140 miljoen, inclusief op aandelen gebaseerde compensatie. De kasreserves van het bedrijf van €64,7 miljoen per 30 juni 2024 zullen naar verwachting de activiteiten ondersteunen tot in het tweede kwartaal van 2025.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Marinus Pharmaceuticals.
In ander recent nieuws rapporteerde Marinus Pharmaceuticals een significante groei in netto productinkomsten, die €8 miljoen bedroegen voor het tweede kwartaal, voornamelijk dankzij hun vlaggenschipproduct, ZTALMY. Het bedrijf plant de mogelijke lancering van ZTALMY voor tubereuze sclerose complex (TSC) in de tweede helft van 2025, met winstgevendheid als doel binnen 12 tot 18 maanden na lancering. Marinus bereidt zich ook voor op een Type C-bijeenkomst met de FDA om studieëindpunten en -ontwerp voor ganaxolone te bespreken.
TD Cowen handhaafde zijn Koop-rating voor Marinus, waarbij de €8 miljoen omzet van Ztalmy en een kasreserve van €65 miljoen werden benadrukt. De firma kijkt ook uit naar de aankomende fase III-onderzoeksresultaten voor de behandeling van TSC. Bovendien heeft Marinus met succes een patent voor IV ganaxolone aangevochten, dat voorheen in handen was van Ovid Therapeutics.
Ondanks een nettoverlies vóór belastingen van €35,8 miljoen voor het kwartaal, blijft Marinus vertrouwen hebben in zijn strategieën en ligt het op schema om zijn omzetprognose voor 2024 te halen, met een streven naar netto productinkomsten tussen €33 miljoen en €35 miljoen. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen bij Marinus Pharmaceuticals.
InvestingPro Inzichten
Nu Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) zich opmaakt voor cruciale momenten in de ontwikkeling en potentiële commercialisering van ZTALMY®, houden investeerders en industriewaarnemers de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Marinus een marktkapitalisatie van €88,13 miljoen, wat de huidige waardering van het bedrijf door de markt weerspiegelt. Ondanks een uitdagende periode waarin de aandelenkoers het afgelopen jaar aanzienlijk is gedaald, is er een sterk rendement geweest over de afgelopen maand, wat wijst op een mogelijke verschuiving in het sentiment van beleggers.
De omzetgroei van het bedrijf is opmerkelijk geweest, met een stijging van 16,56% over de laatste twaalf maanden tot Q2 2024, en een nog indrukwekkendere kwartaalomzetgroei van 32,48% in Q2 2024. Dit suggereert dat Marinus zijn financiële basis aan het uitbreiden is, wat cruciaal kan zijn bij investeringen in productiecapaciteit en voorbereidingen op potentiële productlanceringen.
InvestingPro Tips benadrukken dat analisten hun winstvoorspellingen naar boven hebben bijgesteld voor de komende periode, wat kan duiden op vertrouwen in de toekomstige prestaties van het bedrijf. Ze merken echter ook op dat Marinus snel door zijn kasmiddelen heen brandt en lijdt onder zwakke bruto winstmarges, met een bruto winstmarge van -221,93% over de laatste twaalf maanden tot Q2 2024. Bovendien verwachten analisten niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat overeenkomt met de richtlijn van het bedrijf over verwachte winstgevendheid binnen 18 maanden na de Amerikaanse TSC-lancering.
Voor investeerders die op zoek zijn naar diepgaandere analyse en aanvullende inzichten, zijn er 11 extra InvestingPro Tips beschikbaar voor Marinus Pharmaceuticals op https://nl.investing.com/pro/MRNS, die een uitgebreid overzicht bieden van de financiële metrics, marktprestaties en potentiële investeringsrisico's en -kansen van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.