CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), een pionier in CRISPR-gebaseerde gentherapieën, heeft vandaag de start aangekondigd van een cruciale fase 3-studie voor NTLA-2002, een potentiële eenmalige behandeling voor hereditair angio-oedeem (HAE). Deze experimentele therapie maakt gebruik van in vivo CRISPR-genbewerking om het gen dat verantwoordelijk is voor deze zeldzame en potentieel levensbedreigende aandoening, te targeten en uit te schakelen.
De studie, genaamd HAELO, is een wereldwijd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek dat de werkzaamheid en veiligheid van NTLA-2002 zal beoordelen bij 60 volwassen patiënten met HAE type I of type II. Deelnemers zullen een eenmalige infusie van 50 mg van de therapie of een placebo ontvangen, met een 2:1 randomisatie. Degenen in de placebogroep krijgen na 28 weken de mogelijkheid om over te stappen op NTLA-2002. De primaire succesmaat is de verandering in het aantal HAE-aanvallen van week 5 tot week 28.
Deze fase 3-studie volgt op veelbelovende resultaten uit eerdere fase 1/2-onderzoeken, die significante verminderingen in aanvalsfrequenties en aanhoudende dalingen in kallikreïne-niveaus, een belangrijk eiwit betrokken bij HAE, aantoonden. Gedetailleerde bevindingen uit het fase 2-gedeelte zullen naar verwachting later deze maand worden gepresenteerd op de jaarlijkse wetenschappelijke bijeenkomst van het American College of Allergy, Asthma & Immunology.
NTLA-2002, gebaseerd op de Nobelprijs-winnende CRISPR/Cas9-technologie, streeft ernaar de eerste eenmalige behandeling voor HAE te worden door het KLKB1-gen dat codeert voor prekallikreïne uit te schakelen. De therapie heeft meerdere regulatoire aanduidingen ontvangen, waaronder de Orphan Drug- en RMAT-aanduiding van de FDA, wat de ontwikkeling en beoordeling kan versnellen.
HAE wordt gekenmerkt door ernstige, onvoorspelbare ontstekingsaanvallen, die invaliderend en levensbedreigend kunnen zijn. Huidige behandelingen vereisen doorgaans frequente toediening en voorkomen mogelijk niet alle aanvallen. Het potentieel van NTLA-2002 om een volledige respons te bieden na een eenmalige dosis zou de patiëntenzorg kunnen transformeren.
Intellia zet zich in om haar CRISPR-platform te benutten voor het creëren van transformatieve gentherapieën. De start van de HAELO-studie markeert een belangrijke stap in de inspanningen van het bedrijf om tegemoet te komen aan de behoeften van mensen die leven met HAE.
Dit bericht is gebaseerd op een persbericht van Intellia Therapeutics, Inc.
In ander recent nieuws heeft Intellia Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in haar klinische programma's. Het biotechnologiebedrijf heeft met succes fase II-studies afgerond voor haar HAE-behandeling, NTLA-2002, en heeft goedkeuring gekregen om de eerste studie bij mensen te starten voor NTLA-3001, gericht op de behandeling van longziekte geassocieerd met Alpha-1 Antitrypsine Deficiëntie (AATD). RBC Capital Markets handhaafde een Outperform-rating voor het aandeel van Intellia, ondanks een aanpassing van het koersdoel.
Deze ontwikkelingen volgen op Intellia's aankondiging van een robuuste financiële positie, met een gerapporteerde €939,9 miljoen aan kasreserves, waarmee naar verwachting de activiteiten tot eind 2026 kunnen worden gefinancierd. Daarnaast staat het bedrijf op het punt om in de tweede helft van 2024 een cruciale fase III-studie voor HAE te starten en is het begonnen met een cruciale studie voor transthyretine amyloïd cardiomyopathie (TTR-CM) op 35 locaties wereldwijd.
Bovendien benadrukte de analist van RBC Capital Intellia's sterke positie op het gebied van in vivo genbewerking en de ongerechtvaardigde waarderingskorting in vergelijking met CRISPR Therapeutics. Deze recente ontwikkelingen onderstrepen Intellia's toewijding aan het bevorderen van haar gentherapieën en haar sterke financiële positie om haar ambitieuze klinische programma's te ondersteunen.
InvestingPro Inzichten
Nu Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) begint aan haar cruciale fase 3-studie voor NTLA-2002, moeten beleggers enkele belangrijke financiële cijfers en inzichten van InvestingPro in overweging nemen. De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt €1,83 miljard, wat de waardering van de markt voor haar innovatieve CRISPR-gebaseerde genbewerking pijplijn weerspiegelt.
InvestingPro-gegevens laten zien dat Intellia's omzet voor de laatste twaalf maanden tot Q2 2024 €45,97 miljoen bedroeg, met een zorgwekkende omzetgroeidaling van -13,33% over dezelfde periode. Deze daling in omzetgroei sluit aan bij een InvestingPro Tip die aangeeft dat het bedrijf "snel door zijn geld heen brandt", wat niet ongebruikelijk is voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase van nieuwe therapieën.
Een andere relevante InvestingPro Tip merkt op dat Intellia "meer contanten dan schulden op de balans heeft", wat wijst op een solide financiële basis om haar lopende klinische onderzoeken te ondersteunen, inclusief de nieuw gestarte HAELO-studie. Dit financiële kussen kan cruciaal zijn terwijl het bedrijf vordert in de kostbare late fase van ontwikkeling van NTLA-2002.
De recente prestaties van het aandeel zijn uitdagend geweest, met InvestingPro-gegevens die een totaalrendement van -12,46% over één week en een rendement van -41,0% sinds het begin van het jaar laten zien. Een InvestingPro Tip benadrukt dat het aandeel "dicht bij zijn 52-weken dieptepunt handelt", wat een kans kan bieden voor beleggers die geloven in het langetermijnpotentieel van Intellia's CRISPR-technologie en de toepassing ervan bij de behandeling van HAE.
Het is vermeldenswaard dat InvestingPro 12 aanvullende tips biedt voor Intellia Therapeutics, die een uitgebreidere analyse bieden voor beleggers die dieper willen ingaan op de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.