CAMBRIDGE, Massachusetts. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), een pionier op het gebied van gen-editing technologieën, heeft belangrijke bevindingen aangekondigd van een Fase 1 klinische studie, die de succesvolle herdosering van een CRISPR-gebaseerde therapie aantoont. De studie onthulde een mediane vermindering van 90% in serum transthyretine (TTR) na toediening van een vervolgdosis van 55 mg NTLA-2001 aan patiënten die eerder de laagste dosis hadden gekregen. Deze herdosering werd goed verdragen door de deelnemers.
De studie, die deel uitmaakt van een bredere inspanning om transthyretine (ATTR) amyloïdose, een zeldzame en vaak dodelijke ziekte, te behandelen, toonde het potentieel aan van Intellia's niet-virale, op lipiden-nanodeeltjes gebaseerde toedieningsplatform. Hoewel het NTLA-2001-programma momenteel niet voorziet in herdosering bij de behandeling van ATTR amyloïdose, zou de optie om te herdoseren gunstig kunnen zijn voor toekomstige therapieën gericht op ziekten die een additief effect vereisen.
ATTR amyloïdose leidt tot de ophoping van verkeerd gevouwen TTR eiwit, wat ernstige complicaties veroorzaakt in verschillende lichaamsweefsels. Intellia's NTLA-2001 is bedoeld als de eerste eenmalige behandeling voor de ziekte door het TTR-gen te inactiveren. De eerste deelnemers aan de Fase 1 studie, die een lagere dosis kregen die resulteerde in een mediaanreductie van 52%, kregen later een dosis van 55 mg aangeboden na twee jaar observatie. Deze volgende dosis leidde tot een 95% mediane reductie van de oorspronkelijke uitgangswaarden in serum TTR op dag 28 na de behandeling.
De tussentijdse gegevens van het onderzoek zijn veelbelovend, waarbij de dosis van 55 mg NTLA-2001 een consistente, diepe en duurzame TTR-reductie laat zien. Deze resultaten ondersteunen de lopende Fase 3 MAGNITUDE studie voor ATTR-CM en de geplande Fase 3 studie voor ATTRv-PN. Bovendien komen de veiligheid en de farmacodynamiek na herdosering overeen met die na de initiële dosis van 55 mg, waarbij patiënten een gunstige veiligheid en verdraagbaarheid ervaren.
Intellia leidt, in samenwerking met Regeneron, de ontwikkeling en commercialisering van NTLA-2001. Het CRISPR-gebaseerde platform van het bedrijf maakt deel uit van een partnerschap voor het ontdekken en ontwikkelen van meerdere doelen, gericht op het leveren van nieuwe behandelingen voor ernstige ziekten.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.