Op vrijdag handhaafde het aandeel Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) zijn Buy rating en een $38,00 koersdoel van H.C. Wainwright. Deze bevestiging volgt op de recente aankondiging van het bedrijf over de voortgang van zijn kandidaat-geneesmiddel RGX-121 voor de behandeling van mucopolysaccharidosis type II (MPS II), ook bekend als het Hunter Syndroom.
Eerder deze week voltooide Regenxbio een pre-Biologics License Application (BLA) bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De FDA heeft ingestemd met het voorstel van Regenxbio om de cerebrospinale vloeistofniveaus van heparansulfaat D2S6 te gebruiken als surrogaat eindpunt, wat mogelijk de versnelde goedkeuring van RGX-121 kan ondersteunen.
Het bedrijf bereidt zich voor om de BLA in het derde kwartaal van 2024 in te dienen. Daarnaast wordt in de eerste helft van 2025 een FDA-inspectie van Regenxbio's productie-innovatiecentrum verwacht. Het bedrijf heeft de vergelijkbaarheid bevestigd van zijn commerciële bulkmedicijn en klinisch proefmateriaal, geproduceerd met behulp van zijn eigen NAVXpress-platformproces.
Een bevestigende studie voor RGX-121 zal naar verwachting in de tweede helft van 2025 van start gaan, vooruitlopend op de mogelijke versnelde goedkeuring door de FDA. De cruciale fase van de CAMPSIITE-studie heeft zijn primaire eindpunt al bereikt en toonde een significante daling van de D2S6-spiegel in de liquor aan na 16 weken behandeling met RGX-121.
De succesvolle ontwikkeling en mogelijke goedkeuring van RGX-121 zou Regenxbio ook een Priority Review Voucher kunnen opleveren, ter waarde van ongeveer $100 miljoen. Deze mijlpaal, in combinatie met de vooruitgang van het geneesmiddel, ondersteunt de herbevestigde Buy rating en het koersdoel voor Regenxbio's aandelen van H.C. Wainwright.
In ander recent nieuws heeft Regenxbio Inc. aanzienlijke vooruitgang geboekt met zijn activiteiten. Het bedrijf ligt op schema om een doorlopende Biologics License Application (BLA) in te dienen voor RGX-121, een gentherapiekandidaat voor de behandeling van Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), ook bekend als het Hunter-syndroom. Dit indieningsproces zal naar verwachting starten in het derde kwartaal van 2024.
RBC Capital handhaafde zijn Outperform-rating op Regenxbio's aandelen, met verwijzing naar de strategische positionering van het bedrijf in de markt. Het bedrijf merkte op dat, ongeacht de mogelijke uitkomsten van de aanstaande PDUFA-beslissing voor een concurrerend geneesmiddel door Sarepta Therapeutics, Regenxbio goed gepositioneerd is om de markt te betreden.
Regenxbio heeft ook een verandering in leiderschap aangekondigd, waarbij Curran Simpson de rol van President en Chief Executive Officer op zich neemt. Het bedrijf handhaaft zijn financiële vooruitzichten en verwacht operationele financiering tot 2026.
Analistenbureau H.C. Wainwright bevestigde onlangs opnieuw een buy-rating voor Regenxbio's aandelen en verhoogde het koersdoel naar $38,00. Het bedrijf rapporteerde een productief eerste kwartaal met een totale omzet van $15,6 miljoen en een nettoverlies van $63,3 miljoen, een daling ten opzichte van het geschatte verlies van $70,7 miljoen.
Dit zijn de laatste ontwikkelingen in de activiteiten van het bedrijf, die beleggers een kijkje geven in de recente activiteiten en toekomstplannen van het bedrijf.
InvesteringsPro Inzichten
Nu Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) vooruitgang boekt met zijn kandidaat-geneesmiddel RGX-121, is het cruciaal voor beleggers om de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf in de gaten te houden. Volgens gegevens van InvestingPro heeft Regenxbio momenteel een marktkapitalisatie van $585,16 miljoen, met een koers/boekverhouding van 1,5 over de afgelopen twaalf maanden vanaf Q1 2024. Ondanks de uitdagingen overtreffen de liquide middelen van het bedrijf de kortetermijnverplichtingen, wat een positief teken is voor de financiële stabiliteit.
InvestingPro Tips geven aan dat het aandeel Regenxbio zich in oververkocht gebied bevindt op basis van de Relative Strength Index (RSI), wat zou kunnen wijzen op een potentiële opleving. Bovendien handelt het bedrijf in de buurt van zijn 52-weeks dieptepunt. Voor beleggers die een diepere analyse overwegen, zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar, die te vinden zijn op: https://www.investing.com/pro/RGNX. Deze inzichten kunnen helpen bij het beoordelen van de risico's en kansen van Regenxbio's aandelen, vooral in het licht van de recente ontwikkelingen.
Voor degenen die toegang willen krijgen tot deze waardevolle inzichten, gebruik de couponcode PRONEWS24 om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement, waarmee u toegang krijgt tot meer diepgaande analyses en tips om uw investeringsbeslissingen te onderbouwen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.