SAN DIEGO - Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT), een biotechnologiebedrijf dat gespecialiseerd is in op mRNA-gebaseerde behandelingen, heeft toestemming gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om door te gaan met een Fase 2 klinische studie voor zijn kandidaat-geneesmiddel voor taaislijmziekte, ARCT-032. Dankzij deze goedkeuring kan het bedrijf beginnen met een studie met meervoudige oplopende doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van het nieuwe onderzoeksgeneesmiddel bij patiënten met taaislijmziekte (CF) te beoordelen.
De aankomende studie richt zich op mensen met CF die niet in aanmerking komen voor of niet reageren op bestaande CFTR modulatortherapieën. Dr. Juergen Froehlich, Chief Medical Officer bij Arcturus, benadrukte de mogelijkheid om de LUNAR®-technologie van het bedrijf, die de toediening van mRNA-behandelingen via inhalatie vergemakkelijkt, verder te valideren.
Cystic fibrosis is een genetische aandoening die ongeveer 40.000 mensen treft in de VS en meer dan 105.000 wereldwijd. Het wordt gekenmerkt door mutaties in het CFTR-gen, wat leidt tot dik, kleverig slijm in de longen en andere organen, wat ernstige ademhalings- en spijsverteringsproblemen veroorzaakt. ARCT-032 is gericht op het leveren van een functioneel CFTR-mRNA aan de longen, waardoor mogelijk de normale eiwitfunctie wordt hersteld en de ziektesymptomen worden verlicht.
ARCT-032 heeft eerder de Orphan Medicinal Product Designation van het European Medicines Agency (EMA) en de Orphan Drug en Rare Pediatric Disease Designations van de FDA gekregen. De behandeling maakt gebruik van Arcturus' gepatenteerde LUNAR®-platform om het CFTR-mRNA rechtstreeks in de longen af te leveren. Preklinische studies, waaronder die bij knaagdieren, fretten en primaten, hebben aangetoond dat ze veelbelovend zijn voor het herstel van de CFTR-expressie en -functie.
Arcturus Therapeutics, opgericht in 2013 en gevestigd in San Diego, staat bekend om zijn innovatieve mRNA-medicijnen en -vaccins, waaronder 's werelds eerste goedgekeurde zelfversterkende mRNA COVID-19-vaccin, KOSTAIVE®. De pijplijn van het bedrijf omvat andere RNA-therapeutica gericht op zeldzame ziekten, evenals partnerprogramma's voor infectieziekten zoals COVID-19 en influenza.
De kennisgeving van de FDA Study May Proceed is een belangrijke mijlpaal voor Arcturus, die de voortgang van ARCT-032 naar klinische evaluatie mogelijk maakt. Deze ontwikkeling is gebaseerd op een persbericht van Arcturus Therapeutics. De toekomstgerichte verklaringen van het bedrijf zijn onderhevig aan risico's en onzekerheden, en er is geen garantie dat de Fase 2-studie zal starten zoals gepland of positieve resultaten zal opleveren.
In ander recent nieuws heeft Arcturus Therapeutics Holdings Inc. voor het tweede kwartaal van 2024 een aanzienlijke omzetstijging gemeld van $49,9 miljoen, naast een nettoverlies van $17,2 miljoen. Het bedrijf heeft aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn vaccins en therapeutische franchises, met een focus op de commerciële lancering van zijn mRNA COVID-19 vaccin, Kostaive, in Japan. De regelgevende processen voor Kostaive zijn momenteel aan de gang in Japan en Europa.
Arcturus benadrukte ook de vooruitgang in zijn mRNA-therapeuticaprogramma's, waaronder ARCT-032 voor taaislijmziekte en ARCT-810 voor OTC-deficiëntie. Het bedrijf behoudt een robuuste kaspositie van $317,2 miljoen, wat een financiële runway tot Q1 2027 verzekert.
Deze recente ontwikkelingen geven aan dat Arcturus anticipeert op de lancering van Kostaive in Japan en potentiële commerciële mijlpaalbetalingen en inkomsten. Het bedrijf verwacht ook toekomstige mijlpaalbetalingen te ontvangen van CSL voor lopende vaccinprogramma's. Ondanks een gerapporteerd nettoverlies positioneren de sterke financiële positie en strategische partnerships Arcturus goed voor de komende commerciële en regelgevende inspanningen.
Inzichten van InvestingPro
Nu Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) begint aan zijn Fase 2 klinische studie voor ARCT-032, een kandidaat-geneesmiddel voor taaislijmziekte, staan de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf in de schijnwerpers. Met een marktkapitalisatie van $570,59 miljoen heeft Arcturus meer cash dan schulden op zijn balans, wat voor stabiliteit zou kunnen zorgen terwijl het de lopende onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten financiert.
InvestingPro-gegevens onthullen enkele uitdagingen, met een negatieve koers-winstverhouding van -7,76 en een aangepaste koers-winstverhouding voor de laatste twaalf maanden vanaf het tweede kwartaal van 2024 van -7,93. Dit geeft aan dat het bedrijf op dit moment niet in staat is om te concurreren op de markt. Dit geeft aan dat het bedrijf momenteel niet winstgevend is, een punt dat wordt onderstreept door het feit dat analisten dit jaar geen winstgevendheid verwachten. Bovendien heeft het bedrijf in de afgelopen twaalf maanden vanaf Q2 2024 een aanzienlijke omzetdaling van -38,04% gekend, gekoppeld aan een zwakke brutowinstmarge van -18,43%. Deze cijfers suggereren dat Arcturus moeilijkheden ondervindt bij het genereren van inkomsten uit zijn activiteiten.
Ondanks deze uitdagingen overtreffen de liquide middelen van het bedrijf de kortetermijnverplichtingen, wat een positief teken is voor de financiële veerkracht van het bedrijf. Ondertussen is de aandelenkoers nogal volatiel, met een aanzienlijke daling van -48,11% in de afgelopen drie maanden, wat een punt van overweging kan zijn voor potentiële beleggers. Positief is dat de reële waarde die door analisten wordt geschat $71 is, terwijl InvestingPro's schatting $26,29 is, wat suggereert dat er ruimte kan zijn voor groei als de klinische tests van het bedrijf succesvol blijken en de behandelingen op de markt aanslaan.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in gedetailleerde analyses en aanvullende inzichten, zijn er nog 10 InvestingPro Tips beschikbaar voor Arcturus op InvestingPro, die beleggingsbeslissingen verder kunnen onderbouwen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.