PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ:HRMY) heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de bevestiging ontvangen dat het medicijn tegen narcolepsie, WAKIX, een gunstig baten-risicoprofiel behoudt. De beslissing van de FDA komt als reactie op een Citizen Petition, ingediend door een short seller, die het agentschap nu heeft afgewezen.
De petitie, ingediend in maart 2023, suggereerde dat WAKIX niet veilig of effectief was voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) en kataplexie bij volwassenen met narcolepsie. De afwijzing van de petitie door de FDA volgt op de goedkeuring van een supplemental New Drug Application (sNDA) voor WAKIX op 21 juni 2024, waardoor het gebruik bij pediatrische patiënten van zes jaar en ouder met narcolepsie is toegestaan.
In hun antwoord gaf de FDA aan dat ze geen nieuwe informatie in het verzoekschrift hadden gevonden die hun beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel zou veranderen. Het agentschap wees ook de verzoeken van de indiener af om WAKIX terug te trekken, onmiddellijke waarschuwingen te verspreiden onder voorschrijvers en over te gaan op een Compassionate Use Program met een Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) protocol.
Harmony Biosciences toonde zich tevreden met de beslissing van de FDA en benadrukte de ongegrondheid van de beschuldigingen en de blijvende belofte van het geneesmiddel als behandeling voor narcolepsie. Het bedrijf verwacht verdere groei in de pitolisant-franchise, inclusief de indiening van een sNDA voor idiopathische hypersomnie later in de tweede helft van 2024. Harmony werkt ook aan de volgende generatie formuleringen van pitolisant om de patentlevensduur van het product te verlengen tot na 2040.
Naast WAKIX heeft Harmony Biosciences zijn pijplijn uitgebreid met drie zeldzame CNS-franchises, die elk potentieel tussen $ 1 miljard en $ 2 miljard aan piekverkopen kunnen genereren. Met een focus op innovatieve behandelingen voor patiënten met onvervulde medische behoeften, is het bedrijf van plan om in de komende vijf jaar jaarlijks minstens één nieuw product of een nieuwe indicatie te lanceren.
Narcolepsie treft ongeveer 170.000 Amerikanen en wordt onder andere gekenmerkt door overmatige slaperigheid overdag. WAKIX, een medicijn uit de eerste klasse, werkt als een selectieve histamine 3 (H₃) receptorantagonist/inverse agonist, hoewel het exacte werkingsmechanisme niet volledig wordt begrepen.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Harmony Biosciences.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.