BOSTON - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM) heeft een positief advies ontvangen van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de uitbreiding van het gebruik van IMCIVREE® (setmelanotide), het geneesmiddel tegen zwaarlijvigheid, naar kinderen van 2 tot 6 jaar met bepaalde zeldzame genetische aandoeningen.
Het bedrijf kondigde vandaag aan dat de CHMP een vergunning aanbeveelt voor het in de handel brengen van IMCIVREE® voor de behandeling van obesitas als gevolg van het Bardet Biedl syndroom (BBS) of tekorten in pro-opiomelanocortine (POMC), proproteïneconvertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1) of leptinereceptor (LEPR).
Het positieve CHMP-advies wordt nu beoordeeld door de Europese Commissie (EC), die naar verwachting in de tweede helft van 2024 een definitief besluit zal nemen over het uitgebreide gebruik van setmelanotide. Momenteel is IMCIVREE® goedgekeurd in de Europese Unie voor de behandeling van obesitas en het onder controle houden van het hongergevoel bij volwassenen en kinderen ouder dan 6 jaar met bovengenoemde genetische aandoeningen.
Yann Mazabraud, Executive Vice President, Head of International bij Rhythm Pharmaceuticals, benadrukte het belang van vroegtijdige diagnose en behandeling voor jonge kinderen met deze zeldzame neuro-endocriene aandoeningen om ernstige obesitas en de bijbehorende comorbiditeiten te voorkomen.
Setmelanotide is de eerste toegelaten behandeling in de EU voor het beheersen van honger en het behandelen van obesitas bij patiënten met BBS of tekorten in POMC, PCSK1 of LEPR. Het is ook goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor chronische gewichtscontrole bij patiënten van 6 jaar en ouder met deze aandoeningen.
Het geneesmiddel werkt als een MC4R-agonist en richt zich op hyperfagie en ernstige obesitas. Rhythm Pharmaceuticals werkt ook aan klinische ontwikkelingsprogramma's voor setmelanotide voor andere zeldzame ziekten en voor onderzoek naar MC4R-agonisten.
Het veiligheidsprofiel van setmelanotide omvat controle op veranderingen in huidpigmentatie, hartslag, bloeddruk, verstoring van seksuele opwinding, depressie en zelfmoordgedachten. De meest gemelde bijwerkingen zijn hyperpigmentatie van de huid, reacties op de injectieplaats, misselijkheid en hoofdpijn.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Rhythm Pharmaceuticals.
In ander recent nieuws heeft BofA Securities onlangs de rating van Rhythm Pharmaceuticals verlaagd van 'Buy' naar 'Neutral' vanwege de trager dan verwachte verkoop van Imcivree, met name voor het Bardet-Biedl syndroom.
De herziene vooruitzichten van het bedrijf komen overeen met de schatting van het bedrijf om minstens $300 miljoen omzet te genereren uit deze indicaties. De volgende belangrijke groeifase voor het bedrijf wordt verwacht met de lancering van een behandeling voor hypothalamusobesitas rond eind 2026, die mogelijk een piekomzet van ongeveer $ 1 miljard kan bereiken.
Rhythm Pharmaceuticals heeft ook een sterk eerste kwartaal gerapporteerd in 2024, met een consistente vraag naar IMCIVREE en een toename in voorschriften en goedkeuringen voor terugbetaling. Ondanks uitdagingen zoals wijzigingen in Medicaid-plannen en stopzettingen van patiënten, blijft het bedrijf optimistisch over de bedrijfsgroei en -uitbreiding.
Rhythm haalde $ 150 miljoen op door middel van converteerbare preferente aandelen, waardoor de financiële runway verlengd werd tot 2026. Dit zijn de recente ontwikkelingen in Rhythm Pharmaceuticals.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) anticipeert op de beslissing van de Europese Commissie over het uitgebreide gebruik van zijn obesitasmedicijn IMCIVREE®, geven de financiële gezondheid en de marktprestaties van het bedrijf een gemengd beeld. Volgens gegevens van InvestingPro heeft Rhythm een indrukwekkende brutowinstmarge van 88,37% over de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024. Deze hoge marge geeft aan dat het bedrijf in staat is om de winstgevendheid van zijn producten te handhaven, wat een positief teken zou kunnen zijn voor beleggers gezien de potentiële marktexpansie van IMCIVREE®.
Het bedrijf wordt momenteel echter verhandeld tegen een hoge Price / Book multiple van 39,73, wat duidt op een hogere waardering dan de boekwaarde. Dit kan het optimisme van de markt weerspiegelen over de groeivooruitzichten van het bedrijf, vooral in het licht van het recente positieve advies van de CHMP. Bovendien zijn de inkomsten van het bedrijf aanzienlijk gestegen, met een groeipercentage van 173,52% over de afgelopen twaalf maanden vanaf Q1 2024.
In termen van InvestingPro Tips hebben analisten hun winst voor de komende periode naar boven bijgesteld, wat zou kunnen duiden op vertrouwen in de toekomstige prestaties van het bedrijf. Toch verwachten ze niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn en de aandelenkoers is behoorlijk volatiel, met een 1-jaars koers-totaalrendement van 120,86% vanaf medio 2024. Deze volatiliteit kan zowel kansen als risico's opleveren voor beleggers.
Rhythm heeft een robuuste marktkapitalisatie van $2,45 miljard, wat de positie in de markt en de interesse van beleggers weerspiegelt. Bovendien heeft het bedrijf meer liquide middelen dan kortetermijnverplichtingen, wat duidt op een sterke financiële positie op korte termijn.
Voor degenen die dieper willen ingaan op de financiële gegevens en marktprestaties van Rhythm Pharmaceuticals biedt InvestingPro aanvullende inzichten en tips. Er zijn momenteel 11 aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar voor Rhythm Pharmaceuticals, die toegankelijk zijn via https://www.investing.com/pro/RYTM. Lezers die gebruik willen maken van deze inzichten kunnen de couponcode PRONEWS24 gebruiken om 10% extra korting te krijgen op een jaarlijks of tweejaarlijks Pro en Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.