CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY), een pionier in RNA-interferentie (RNAi) therapeutica, heeft een regulatoire aanvraag ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor vutrisiran, een geneesmiddel gericht op de behandeling van ATTR-amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). De aanvraag is gebaseerd op de positieve uitkomst van de HELIOS-B Fase 3-studie, die een significante vermindering van het risico op overlijden en cardiovasculaire gebeurtenissen aantoonde in vergelijking met een placebo.
ATTR-CM is een progressieve, slopende ziekte die kan leiden tot hartfalen. Vutrisiran, dat in de EU al is goedgekeurd voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde (hATTR) amyloïdose bij volwassenen met polyneuropathie, werkt door het stilleggen van het TTR-gen dat de ziekte veroorzaakt. De resultaten van de HELIOS-B-studie, die aan alle primaire en secundaire eindpunten met statistische significantie voldeed, werden gepubliceerd in The New England Journal of Medicine en toonden de potentiële voordelen van vutrisiran voor patiënten met ATTR-CM aan.
Het veiligheidsprofiel van het geneesmiddel in HELIOS-B was consistent met eerdere bevindingen voor de behandeling van hATTR-amyloïdose. Gerapporteerde bijwerkingen waren vergelijkbaar tussen de vutrisiran- en placebogroepen. Naast de EMA-aanvraag heeft Alnylam een aanvullende New Drug Application ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor vutrisiran ter behandeling van ATTR-CM, met plannen voor verdere wereldwijde regulatoire indieningen.
Vutrisiran is ontworpen om de onderliggende oorzaak van transthyretine (ATTR) amyloïdose aan te pakken, een dodelijke ziekte die wordt gekenmerkt door misvormde TTR-eiwitten die zich ophopen als amyloïde afzettingen in het lichaam, waarbij de zenuwen, het hart en het maag-darmkanaal worden aangetast. ATTR kan zich manifesteren als polyneuropathie, cardiomyopathie of beide, en komt voor in erfelijke (hATTR) en wildtype (wtATTR) vormen.
Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht van Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Het bedrijf blijft zich richten op het brengen van innovatieve RNAi-therapeutica naar patiënten met significante onvervulde medische behoeften.
In ander recent nieuws heeft Alnylam Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt, met name met zijn Q2-winstrapport dat de verwachtingen overtrof qua omzet en winst. Dit succes heeft geleid tot een bijgewerkte omzetverwachting voor 2024 van tussen €1,44 miljard en €1,51 miljard, toegeschreven aan de groei van zijn TTR-franchise en een mijlpaalbetaling uit een licentieovereenkomst met Regeneron. Het bedrijf heeft zijn schatting van de patiëntenprevalentie voor ATTR-CM herzien tot meer dan 300.000, wat wijst op een grotere potentiële markt voor zijn geneesmiddel, Amvuttra. Alnylam heeft ook een aanvullende New Drug Application (sNDA) ingediend voor Amvuttra en vutrisiran, beide behandelingen voor ATTR-CM, bij de FDA. Analistenbureaus waaronder Canaccord Genuity, TD Cowen, BMO Capital, Piper Sandler en Oppenheimer hebben positieve beoordelingen voor Alnylam gehandhaafd, wat deze recente ontwikkelingen weerspiegelt. De commerciële strategie van het bedrijf voor de lancering van Amvuttra bij de behandeling van ATTR-CM kreeg positieve feedback van BofA Securities. Alnylam bereidt zich ook voor op de potentiële marktintroductie van vutrisiran door zijn veldteam uit te breiden om ongeveer 3.700 zorgverleners te bereiken, wat bijna 95% van de patiëntenpopulatie met ATTR-CM vertegenwoordigt. Ten slotte presenteerde Alnylam, in samenwerking met BridgeBio Pharma, een nieuwe post-hoc analyse van recidiverende mortaliteit door alle oorzaken en cardiovasculair gerelateerde ziekenhuisopnames.
InvestingPro Inzichten
De recente regulatoire indiening van Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) voor vutrisiran in Europa sluit aan bij de sterke financiële prestaties en marktpositie van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Alnylam een indrukwekkende omzetgroei laten zien, met een stijging van 107% in de kwartaalomzet per Q2 2024. Deze groeitrend ondersteunt het agressieve streven van het bedrijf naar nieuwe geneesmiddelengoedkeuringen en marktuitbreidingen.
De focus van het bedrijf op innovatieve RNAi-therapeutica komt tot uiting in de robuuste bruto winstmarge van 87%, zoals gerapporteerd door InvestingPro. Deze hoge marge suggereert dat de producten van Alnylam, waaronder vutrisiran, het potentieel hebben om zeer winstgevend te zijn als ze worden goedgekeurd voor aanvullende indicaties zoals ATTR-CM.
InvestingPro Tips benadrukken dat 10 analisten hun winstvoorspellingen naar boven hebben bijgesteld voor de komende periode, wat wijst op positieve verwachtingen voor de financiële prestaties van Alnylam. Dit optimisme kan deels te danken zijn aan de potentiële goedkeuring en commercialisering van vutrisiran voor ATTR-CM in Europa.
Ondanks deze positieve indicatoren is het vermeldenswaard dat Alnylam momenteel wordt verhandeld tegen een hoge EBIT-waarderingsmultiple, volgens een andere InvestingPro Tip. Dit suggereert dat beleggers een aanzienlijke toekomstige groei inprijzen, mogelijk gebaseerd op het succes van geneesmiddelen zoals vutrisiran.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 13 aanvullende tips voor Alnylam Pharmaceuticals, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.