LAUSANNE, Zwitserland - AC Immune SA (NASDAQ: ACIU), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op neurodegeneratieve ziekten met een marktkapitalisatie van €310,67 miljoen, heeft tussentijdse veiligheidsresultaten bekendgemaakt van zijn ABATE Fase 1b/2-onderzoek naar ACI-24.060 bij personen met Down syndroom (DS). Het onderzoek, dat gericht is op de behandeling van toxische vormen van amyloïde bèta (Abeta), rapporteerde geen ernstige bijwerkingen of amyloïde-gerelateerde beeldvormingsafwijkingen in de onderzoekspopulatie.
Het lopende ABATE-onderzoek is een dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van ACI-24.060 te beoordelen, evenals de farmacodynamische effecten. De tussentijdse analyse omvatte gegevens van proefpersonen met DS die tot een jaar lang zijn behandeld met lage en middelhoge doses ACI-24.060. Volgens analyse van InvestingPro handhaaft AC Immune een sterke financiële positie met meer contanten dan schulden op de balans, wat stabiliteit biedt voor zijn klinische ontwikkelingsprogramma's.
Dr. Anke Post, Chief Medical Officer van AC Immune, merkte op dat deze bevindingen bemoedigend zijn en ondersteuning bieden voor ACI-24.060 als een potentiële nieuwe therapeutische optie voor mensen met DS. Dr. Mike Rafii, Medisch Directeur van het Alzheimer's Therapeutic Research Institute en coördinerend hoofdonderzoeker van de studie, benadrukte het belang van veiligheid in de DS-populatie, die een hoog risico loopt op het ontwikkelen van de ziekte van Alzheimer.
De experimentele immunotherapie van AC Immune heeft Fast Track-aanduiding gekregen van de Amerikaanse FDA voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Deze aanduiding volgt op positieve tussentijdse veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens van Alzheimer-cohorten in het ABATE-onderzoek. Het bedrijf zal nu overgaan tot het evalueren van een hoge dosis ACI-24.060 bij aanvullende DS-patiënten, met lopende werving in de VS, het VK en Spanje.
ACI-24.060 is gebaseerd op AC Immune's SupraAntigen®-platform en richt zich op Abeta 1-15, met uitsluiting van T-cel epitopen. Het heeft in preklinische studies aangetoond een sterke antilichaamrespons tegen belangrijke pathologische vormen van Abeta te kunnen induceren. De therapie is gericht op het remmen van plaquevorming en het verhogen van plaqueklaring, wat mogelijk de ziekteprogressie kan verminderen of voorkomen.
Personen met Down syndroom hebben een extra kopie van chromosoom 21, dat het gen voor amyloïd-precursor eiwit (APP) bevat. Deze overproductie van APP zou leiden tot de ophoping van Abeta-plaques, die indicatief zijn voor de ziekte van Alzheimer. Bijna alle personen met DS ontwikkelen deze plaques, waarbij ze vergelijkbare pathofysiologie en biomarkers delen met andere vormen van genetische ziekte van Alzheimer.
AC Immune wordt erkend als een wereldleider in precisiepreventie voor neurodegeneratieve ziekten, met een gediversifieerde pijplijn die verschillende programma's in gevorderde klinische stadia omvat. Het bedrijf handhaaft een "GREAT" algemene financiële gezondheidsscore van 3,11 volgens InvestingPro metrics, ondanks de huidige marktuitdagingen, en lijkt ondergewaardeerd op basis van uitgebreide Fair Value-analyse.
Dit rapport is gebaseerd op een persbericht van AC Immune SA.
In ander recent nieuws heeft het Zwitserse biofarmaceutische bedrijf AC Immune SA positieve tussentijdse resultaten gerapporteerd van een Fase 2 klinisch onderzoek naar hun immunotherapie-kandidaat voor de ziekte van Parkinson, ACI-7104.056. De behandeling heeft aangetoond anti-alfa-synucleïne antilichaamniveaus te genereren die significant hoger zijn dan die gezien bij een placebo, wat duidt op een succesvolle immuunrespons. AC Immune is van plan de gegevens verder te beoordelen en te beslissen over de mogelijke uitbreiding van het onderzoek in de eerste helft van 2025.
Naast het Parkinson-vaccin heeft AC Immune aanzienlijke vooruitgang geboekt in onderzoek naar de ziekte van Alzheimer. Het bedrijf heeft zijn Koop-rating van H.C. Wainwright en BTIG behouden, na succesvolle prescreening in het Fase 2b ReTain-onderzoek voor hun immunotherapieprogramma voor de ziekte van Alzheimer, ACI-35.030. Deze prestatie heeft geleid tot een mijlpaalbetaling van partner Janssen Pharmaceuticals, wat de financiële positie van AC Immune versterkt.
AC Immune heeft ook een nieuwe therapeutische antilichaam-geneesmiddelconjugaattechnologie geïntroduceerd, morADC, gericht op de behandeling van neurodegeneratieve ziekten. Bovendien is het bedrijf een wereldwijde optie- en licentieovereenkomst aangegaan met Takeda Pharmaceutical Company Limited voor de ontwikkeling van ACI-24.060, een andere potentiële behandeling voor de ziekte van Alzheimer. Deze recente ontwikkelingen weerspiegelen AC Immune's voortdurende inzet voor het pionieren van precisiegeneeskunde voor neurodegeneratieve ziekten.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.