Op vrijdag kreeg Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) een herhaalde Outperform-rating en een koersdoel van €77,83 van Leerink Partners. Het biofarmaceutische bedrijf, gespecialiseerd in zeldzame ziekten, kondigde een update aan over zijn Cyprus2+ studie voor UX701 in de behandeling van de ziekte van Wilson.
De studie zal nu een cohort met een hogere dosis bevatten voordat wordt overgegaan naar Fase 2. Deze aanpassing volgt op de publicatie van initiële gegevens van Fase 1 vorig jaar, die veelbelovende patiëntreacties toonden bij het afbouwen van standaardbehandelingen.
Ultragenyx's UX701 is een AAV9-gentherapie die momenteel vordert in een Fase 1/2/3 klinische studie, gericht op het aanpakken van de dysregulatie van kopervervoer bij patiënten met de ziekte van Wilson. De Cyprus2+ studie is opgebouwd uit drie fasen, waarbij Fase 1 zich richt op veiligheid en werkzaamheid over meerdere dosisniveaus.
De nieuwste gegevens uit de studie omvatten resultaten van 15 patiënten verdeeld over drie verschillende dosisniveaus. Zes van deze patiënten zijn volledig gestopt met standaardbehandelingen, en een zevende is begonnen met het afbouwproces vanaf de augustus peildatum.
Ondanks uiteenlopende reacties over de verschillende dosiscohorten, ziet Leerink Partners het UX701-programma niet als een kernfocus voor Ultragenyx op korte termijn. In plaats daarvan merkt het bedrijf op dat de aandacht van beleggers grotendeels gericht is op de aankomende uitslag van de ORBIT-studie met setrusumab, een ander kandidaat-product van Ultragenyx. De tussentijdse Fase 3 ORBIT-studieresultaten worden verwacht tegen het einde van het jaar of begin 2025.
Leerink Partners blijft het UX701-programma modelleren met een slagingskans van 30% en voorspelt een bruto piekverkoop van ongeveer €823,8 miljoen in de VS en Europese markten. Ultragenyx is van plan een extra cohort in Fase 1 op te nemen met een gematigd verhoogde dosis en een geoptimaliseerd immunomodulatieregime om de efficiëntie en werkzaamheid van de behandeling te verbeteren. Het bedrijf is van plan een protocolwijziging in te dienen en zal toekomstige updates geven naarmate de studie vordert.
In ander recent nieuws rapporteerde Ultragenyx Pharmaceutical Inc. veelbelovende resultaten van zijn Fase 1/2/3 Cyprus2+ studie van de experimentele gentherapie, UX701, gericht op de behandeling van de ziekte van Wilson. De studie toonde verbeteringen in het kopermetabolisme bij patiënten, waarbij sommigen stopten met standaardbehandelingen. Het bedrijf is van plan de studie uit te breiden door een vierde cohort toe te voegen, dat een gematigd hogere dosis UX701 zal krijgen samen met een geoptimaliseerd immunomodulatieregime.
Ultragenyx rapporteerde ook sterke Q2-resultaten, met een totale omzet van €134,6 miljoen, wat leidde tot een opwaartse bijstelling van de jaarlijkse omzetverwachting. De conference call van het bedrijf benadrukte vooruitgang in de klinische pijplijn en commerciële portfolio, inclusief positieve resultaten van Fase III- en Fase II-studies voor belangrijke geneesmiddelen.
TD Cowen handhaafde een positieve kijk op Ultragenyx, met een herhaalde Koopadvies, verwijzend naar veelbelovende Fase 2 Orbit-studieresultaten voor setrusumab, een behandeling voor Osteogenesis Imperfecta. De studiegegevens toonden een significante vermindering van de jaarlijkse fractuurfrequentie en een toename van de botmineraaldichtheid over 12 maanden.
InvestingPro Inzichten
Recente gegevens van InvestingPro werpen aanvullend licht op de financiële positie en marktprestaties van Ultragenyx Pharmaceutical. De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt €4,52 miljard, wat aanzienlijke interesse van beleggers in zijn pijplijn voor zeldzame ziekten weerspiegelt. Ondanks de veelbelovende ontwikkelingen in het UX701-programma, staat Ultragenyx voor financiële uitdagingen. Een InvestingPro Tip geeft aan dat het bedrijf niet winstgevend is over de laatste twaalf maanden, met een negatieve K/W-verhouding van -8,44. Dit sluit aan bij de focus van het bedrijf op onderzoek en ontwikkeling in het kostbare veld van behandelingen voor zeldzame ziekten.
Ultragenyx heeft echter een sterke marktprestatie laten zien, met een totaal koersrendement van 56,72% over het afgelopen jaar. Dit suggereert optimisme van beleggers over de langetermijnvooruitzichten van het bedrijf, mogelijk gedreven door vooruitgang in de productpijplijn, inclusief het UX701-programma voor de ziekte van Wilson en de verwachte ORBIT-studieresultaten.
Een andere InvestingPro Tip merkt op dat 8 analisten hun winstvoorspellingen naar boven hebben bijgesteld voor de komende periode, wat mogelijk wijst op groeiend vertrouwen in de korte termijn vooruitzichten van Ultragenyx. Dit zou gerelateerd kunnen zijn aan de voortgang in de Cyprus2+ studie en de aankomende ORBIT-studieresultaten die in het artikel worden genoemd.
Voor beleggers die een uitgebreidere analyse zoeken, biedt InvestingPro 7 aanvullende tips voor Ultragenyx Pharmaceutical, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.