Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: LBPH), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling van nieuwe, transformatieve geneesmiddelen voor neurologische aandoeningen, heeft vandaag aangekondigd dat de FDA de zeldzame pediatrische ziekte-aanduiding en weesgeneesmiddelstatus heeft toegekend aan het onderzoeksgeneesmiddel bexicaserin voor de behandeling van het syndroom van Dravet.
"We zijn verheugd om zowel de zeldzame pediatrische ziekte-aanduiding als de weesgeneesmiddelstatus te ontvangen voor bexicaserin bij het syndroom van Dravet. Als eerste bedrijf dat de Breakthrough Therapy designation (BTD) heeft ontvangen voor de behandeling van aanvallen geassocieerd met ontwikkelings- en epileptische encefalopathieën (DEE's), waarderen we de regulatoire ondersteuning die BTD biedt terwijl we doorgaan met ons onderzoek naar bexicaserin als potentiële behandelingsoptie voor DEE-patiënten met aanzienlijke onvervulde medische behoeften. Het ontvangen van de weesgeneesmiddelstatus voor het syndroom van Dravet biedt ons verdere regulatoire ondersteuning bij de ontwikkeling van bexicaserin. Bovendien geeft de toekenning van de zeldzame pediatrische ziekte-aanduiding ons de mogelijkheid om een Priority Review Voucher te ontvangen, die kan worden gebruikt voor prioriteitsbeoordeling van een andere Longboard-verbinding of kan worden verzilverd," aldus Dr. Randall Kaye, Chief Medical Officer van Longboard. "We waarderen de voortdurende steun van de FDA en kijken ernaar uit om in de komende weken ons wereldwijde Fase 3 DEEp-programma te starten, beginnend met DEEp SEA bij het syndroom van Dravet."
Over de zeldzame pediatrische ziekte-aanduiding en Priority Review Vouchers (PRV's)
Het zeldzame pediatrische ziekteprogramma is bedoeld om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame pediatrische ziekten te stimuleren. Onder dit programma kan een sponsor die goedkeuring krijgt voor een geneesmiddel of biologisch product voor een zeldzame pediatrische ziekte in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher (PRV) die kan worden ingewisseld voor een prioriteitsbeoordeling van een ander product. De sponsor kan de PRV ook overdragen of verkopen aan een andere sponsor.
Over de weesgeneesmiddelstatus
Het ondersteunen van de ontwikkeling en evaluatie van nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten is een belangrijke prioriteit voor de FDA. De FDA heeft de bevoegdheid om de weesgeneesmiddelstatus toe te kennen aan een geneesmiddel of biologisch product om een zeldzame ziekte of aandoening te voorkomen, diagnosticeren of behandelen. De weesgeneesmiddelstatus geeft sponsors recht op stimulansen, waaronder belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische onderzoeken, vrijstelling van gebruikerskosten en de mogelijkheid van zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.