Rhythm Pharmaceuticals rapporteerde zijn resultaten over het derde kwartaal van 2024, met een gestage toename van de omzet en strategische ontwikkelingen op het gebied van productinnovatie en marktuitbreiding. Ondanks een lichte daling van de aandelenkoers tijdens de nabeurshandel blijft het bedrijf optimistisch over zijn toekomstperspectieven.
Belangrijkste punten
- De omzet van Rhythm Pharmaceuticals in Q3 2024 steeg dankzij sterke verkopen in de VS en internationaal.
- Het bedrijf verlaagde zijn richtlijn voor operationele uitgaven voor 2024.
- Er zijn nieuwe marktlanceringen en productinnovaties onderweg.
- De aandelenkoers daalde licht in de nabeurshandel.
Bedrijfsprestaties
Rhythm Pharmaceuticals liet een solide prestatie zien in Q3 2024, gedreven door zijn vlaggenschipproduct Incybri, dat een aanzienlijke omzetgroei zag in zowel de VS als internationaal. Het bedrijf profiteert van zijn unieke positie in de markt voor het Bardet-Biedl-syndroom (BBS), waar het de enige goedgekeurde therapie heeft voor BBS-gerelateerde obesitas. De uitbreiding van het bedrijf naar nieuwe internationale markten en de voortdurende innovatie in zijn productpijplijn onderstrepen zijn groeistrategie.
Financiële hoogtepunten
- Omzet: €33,3 miljoen, met een bijdrage van 70% uit de VS en 30% uit internationale markten.
- Omzet VS: €23,3 miljoen, een stijging van 8% kwartaal-op-kwartaal.
- Internationale omzet: €10 miljoen, een stijging van 35% kwartaal-op-kwartaal.
- Contanten en kasequivalenten: €298,4 miljoen per 30.09.2024.
- Gebruikte kasmiddelen voor operationele activiteiten: €22,6 miljoen, het eerste kwartaal onder €25 miljoen.
Marktreactie
Na de bekendmaking van de resultaten daalde het aandeel van Rhythm Pharmaceuticals licht in de nabeurshandel, met 0,97% naar €54,01. Deze beweging weerspiegelt de voorzichtigheid van beleggers ondanks de positieve omzetgroei en strategische vooruitgang van het bedrijf. Het aandeel blijft binnen zijn 52-weeks bereik, met een hoogste punt van €68,58 en een laagste punt van €35,17.
Vooruitzichten & richtlijnen
Vooruitkijkend heeft Rhythm Pharmaceuticals zijn richtlijn voor operationele uitgaven voor 2024 herzien en verlaagd naar €245-255 miljoen. Het bedrijf bereidt zich voor op een mogelijke uitbreiding van het label voor Incybri om pediatrische patiënten van 2-6 jaar op te nemen, met een PDUFA-datum vastgesteld op 26.12.2024. Daarnaast streeft Rhythm ernaar om de inschrijving voor zijn bivomellagon-studie af te ronden en te beginnen met de dosering van zijn RM718-middel in het eerste kwartaal van 2025.
Commentaar van het management
CEO David Meeker benadrukte de uitvoering van het bedrijf en het vertrouwen in het uitbreiden van patiëntmogelijkheden, en zei: "We erkenden aan het begin van 2024 dat dit een jaar van uitvoering zou zijn met de zeer verwachte resultaten die in 2025 komen. We hebben uitgevoerd." Hij benadrukte ook het potentieel van Incybri om hypothalamische obesitas aan te pakken, en merkte op: "We zijn in de positie om deze patiëntmogelijkheid uit te breiden met hypothalamische obesitas, en we hebben meer vertrouwen in het potentieel voor deze indicatie."
Vragen & antwoorden
Tijdens de conference call vroegen analisten naar de consistentie van gewichtsverliescijfers bij verschillende patiëntengroepen en de mogelijkheid van GLP-1 combinatietherapie voor hypothalamische obesitas. Discussies richtten zich ook op de strategieën van het bedrijf voor internationale marktuitbreiding en de voortgang van zijn genetische indicatieprogramma's.
Risico's en uitdagingen
- Regelgevende hindernissen voor labeluitbreiding kunnen tijdlijnen beïnvloeden.
- Marktconcurrentie van opkomende therapieën in obesitasbehandeling.
- Economische omstandigheden die gezondheidszorgbudgetten en toegang voor patiënten beïnvloeden.
- Uitvoeringsrisico's gerelateerd aan internationale marktlanceringen.
- Afhankelijkheid van Incybri als primaire omzetgenerator.
Volledige transcript - Rhythm Pharmaceuticals Inc (RYTM) Q3 2024:
Conference Operator: Wij wijzen u erop dat de conferentie van vandaag wordt opgenomen.
Ik geef nu het woord aan uw spreker van vandaag, David Connolly, Head of Investor Relations and Corporate Communications. Ga uw gang.
Dave Connolly, Head of Investor Relations and Corporate Communications, Rhythm Pharmaceuticals: Dank u, Shannon. Ik ben Dave Connolly van Rhythm Pharmaceuticals. Voor degenen die deelnemen aan de conference call zijn onze slides toegankelijk en te bedienen via de Investors-sectie van onze website, ir.Rhythmtx.com. Vanmiddag hebben we ons persbericht uitgegeven met onze financiële resultaten en bedrijfsupdate voor Q3 2024, en dat persbericht is beschikbaar op onze website.
We komen vandaag naar u toe vanuit San Antonio, de locatie van Obesity Week, de jaarlijkse bijeenkomst van de Obesity Society. Op slide 2 staat onze agenda. Aanwezig bij de call vandaag zijn David Meeker, onze Chairman, Chief Executive Officer en President, Jennifer Li, Executive Vice President, Head of North America, Hunter Smith, Chief Financial Officer en Jan Mauserbro, Executive President, Head of International is online en voegt zich bij ons vanuit Europa. Op slide 3 herinner ik u eraan dat deze call opmerkingen bevat over toekomstverwachtingen, plannen en vooruitzichten, die toekomstgerichte uitspraken vormen. De werkelijke resultaten kunnen materieel verschillen van die aangegeven door deze toekomstgerichte uitspraken als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder die besproken in onze meest recente jaar- of kwartaalverslagen ingediend bij de SEC.
Bovendien vertegenwoordigen alle toekomstgerichte uitspraken onze opvattingen vanaf alleen vandaag en er mag niet op worden vertrouwd dat ze onze opvattingen vertegenwoordigen vanaf enige latere datum. We wijzen specifiek elke verplichting af om dergelijke verklaringen bij te werken. Hiermee geef ik het woord aan David Meeker, die zal beginnen op slide 5.
David Meeker, Chairman, CEO en President, Rhythm Pharmaceuticals: Dank je, Dave. Dank jullie allemaal voor jullie deelname vandaag. We realiseren ons dat we waarschijnlijk niet het belangrijkste nieuws zijn vandaag, 5 november, verkiezingsdag, maar we zijn echt tevreden met zowel het kwartaal als de vooruitgang die we hebben geboekt in 2024. We erkenden aan het begin van 2024 dat dit een jaar van uitvoering zou zijn met de zeer verwachte resultaten die in 2025 komen. We hebben uitgevoerd.
En naast de verwachte resultaten hebben we één onverwacht resultaat, dat vandaag werd gepresenteerd op de TOS-bijeenkomst, een vroege blik op de real-world data bij Franse patiënten met hypothalamische obesitas. Ik zal daar zo meteen iets meer over zeggen. Zoals te zien op slide 5, blijven we ons richten op onze 3 belangrijkste waardedrijvers. Ten eerste blijft het team resultaten boeken door sterke uitvoering van onze wereldwijde commerciële strategie. Ten tweede zijn we in de positie om deze patiëntmogelijkheid uit te breiden met hypothalamische obesitas, en we hebben meer vertrouwen in het potentieel voor deze indicatie op basis van de nieuwe real-world data effectiviteitsgegevens uit het early access-programma in Frankrijk.
We liggen nog steeds op schema om in de eerste helft van 2025 topline-gegevens te rapporteren van onze fase III-studie naar verworven hypothalamische obesitas. Ten derde blijven we vooruitgang boeken met onze MC4R-agonist pijplijn met DAYBREAK-gegevens gepresenteerd op Obesity Week van de Obesity Society, die nieuwe uitbreidingsmogelijkheden laten zien in genetische indicaties. En we blijven vooruitgang boeken met onze volgende generatie MC4R-agonist, de wekelijkse RM718 en de orale dagelijkse kleine molecule bivomellagon. De gestage groei zet door met Incybri-inkomsten voor het 3e kwartaal van €33.300.000, voornamelijk gedreven door PVS-verkopen wereldwijd. We blijven patiënten identificeren, artsen blijven Incybri voorschrijven en betalers ondersteunen de toegang.
We hebben een ervaren zeldzame ziekten-team dat uitvoert in uitdagende omgevingen. En let wel, we zijn pas 2 jaar na goedkeuring in de VS. En we blijven nieuwe markten internationaal introduceren. We zijn nog vroeg in de commerciële levensduur van deze kans.
Onze klinische programma's vorderen terwijl we op schema blijven om topline-gegevens te rapporteren van de fase 3 HO-studie in de eerste helft van 2025. Het uitvalpercentage blijft minder dan 10%. We streven ernaar om tegen het einde van het jaar volledige inschrijving te hebben van het Japanse cohort van patiënten. Ons kleine molecule-programma heeft 50% van het beoogde aantal patiënten gedoseerd of in screening. Voor de RM718-studie ronden we de toxicologiestudies bij ratten en niet-menselijke primaten af en zullen we die samen met een amendement indienen om dosering van patiënten met hypothalamische obesitas gedurende meer dan 4 weken toe te staan bij de FDA.
We streven ernaar om in Q1 van 2025 de eerste patiënten met hypothalamische obesitas te doseren met 7/18. We doen deze call, zoals Dave zei, vanaf Obesity Week, en ik wil 2 van onze posterpresentaties belichten. Ten eerste zijn er de volledige resultaten van de DAYBREAK-studie. Dit was een ambitieuze onderneming waarbij we patiënten wilden includeren met genetische varianten in een van de 30 genen, waarvan de literatuur suggereerde dat ze mogelijk gelinkt zijn aan het MC4ART-pad. Op slide 6 zie je het ontwerp van de 2-delige studie en het open-label deel 1 waarover we in december vorig jaar rapporteerden.
Patiënten die 5% of meer afvielen na 16 weken kwamen in aanmerking voor het dubbelblinde gerandomiseerde terugtrekkingsdeel 2, waar patiënten 2:1 werden gerandomiseerd naar ofwel voortgezette septmelanotide-therapie of placebo gedurende 24 weken. Op slide 7 zie je de patiëntdemografie. 49 responderende patiënten gingen deel 2 in en 39 patiënten voltooiden dit deel van de studie. We hadden gelijke aantallen volwassenen en pediatrische patiënten. Gemiddeld leefden ze met ernstige obesitas op basis van hun BMI- of BMI Z-metingen.
Slide 8 toont de samenvattende resultaten met een gemiddelde afname in BMI van 12,4% bij de 32 patiënten die continu setmelanotide-therapie kregen gedurende in totaal 40 weken. En 84% van de patiënten op setmelanotide handhaafde of verlaagde hun BMI verder dan de initiële 5% tegenover slechts 29 procent van de patiënten gerandomiseerd naar placebo tijdens de 24 weken durende fase 2 van de studie. Over het algemeen waren we zeer tevreden met de resultaten. Het studieontwerp werkte. De open-label studieperiode identificeerde patiënten die echte responders leken te zijn en degenen die gerandomiseerd werden om de behandeling voort te zetten bleven reageren, terwijl degenen die gerandomiseerd werden naar placebo meestal terugvielen naar baseline.
Op slide 9 zie je de individuele spaghettiplots voor de 4 van deze genen of gengroepen. De blauwe lijnen vertegenwoordigen septmelanotide, terwijl de groene lijnen de placebopatiënten vertegenwoordigen. Merk ook op dat de schalen op de grafiek voor elk gen verschillend zijn en werden aangepast om die patiënten met de grootste afname in hun BMI voor die gengroep te accommoderen. Ik zal niet door elk van de panelen gaan, maar als je kijkt naar het PHIP-gen linksboven, zie je de volwassen patiënten links en de pediatrische patiënten rechts. In het algemeen hadden degenen die doorgingen met septmelanotide een goede respons, terwijl de 3 patiënten die gerandomiseerd werden naar placebo weer in gewicht toenamen.
Het PHIP-gen was het gen met het hoogste totale percentage responders, vooral bij degenen die deel 1 voltooiden. De belangrijkste lessen uit deze studie zijn dat er patiënten zijn die een duidelijke respons lijken te hebben op septmelanotide, wat suggereert dat hun variant de signalering via het MC4R-pad belemmert. De uitdaging voor toekomstige ontwikkeling zal zijn om die patiënten te identificeren met echte functieverliesvarianten, erkennend dat voor veel van deze genen relatief weinig werk is gedaan aan de verschillende varianten, waardoor de
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.