Amgen (NASDAQ:AMGN) heeft vandaag aangekondigd dat TEPEZZA® (Teprotumumab (Genetische Recombinatie)) is goedgekeurd voor de behandeling van actieve of hoge klinische activiteitsscore (CAS) schildklieroogziekte (TED) door het Japanse Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW).
TED is een ernstige, progressieve en potentieel gezichtsbedreigende zeldzame auto-immuunziekte die kan leiden tot proptosis (uitpuilende ogen), diplopie (dubbelzien), oogpijn, roodheid en zwelling. Er zijn ongeveer 25.000 - 35.000 mensen die leven met TED in Japan, inclusief zowel actieve als chronische (lage CAS) TED. TEPEZZA is nu het eerste en enige geneesmiddel dat in Japan is goedgekeurd voor de behandeling van actieve TED. Een afzonderlijk onderzoek naar de werkzaamheid van TEPEZZA bij chronische TED-patiënten in Japan is momenteel gaande.
"Dit is de eerste goedkeuring voor TEPEZZA in Azië en markeert een belangrijke mijlpaal voor de wereldwijde behandeling van TED," zei Jay Bradner, M.D., executive vice president, Research and Development, en chief scientific officer bij Amgen. "Historisch gezien werden patiënten met TED behandeld met complexe operaties en hoge doses steroïden, die verdere complicaties kunnen veroorzaken. Met TEPEZZA hebben artsen een niet-chirurgische en niet-steroïde optie die een hoofdoorzaak van deze slopende ziekte behandelt."
TEPEZZA kreeg de status van weesgeneesmiddel in Japan, wat resulteerde in een regulatoire beoordelingsperiode van negen maanden in plaats van de standaard 12 maanden. De goedkeuring was gebaseerd op de positieve resultaten van OPTIC-J (jRCT2031210453), een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, multicenter studie die de werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van TEPEZZA evalueerde bij de behandeling van patiënten met actieve TED in Japan.
Het primaire eindpunt in de studie werd bereikt, waarbij 89% van de patiënten die met TEPEZZA werden behandeld een klinisch betekenisvolle verbetering in proptosis (≥2 mm) vertoonden in vergelijking met placebo (11%; p<0,0001) in week 24. Het veiligheidsprofiel was consistent met het volledige geheel van klinische gegevens die TEPEZZA ondersteunen. Een tweede fase 3 klinische studie is gaande in Japan om TEPEZZA te evalueren bij volwassenen met chronische TED en een lage CAS (jRCT2031220730).
"Mensen die leven met actieve TED kunnen een aanzienlijke ziektelast ervaren met symptomen die het dagelijks leven moeilijk kunnen maken," zei Yuji Hiromatsu, M.D., emeritus hoogleraar aan het Kurume University Medical Center en arts bij het Diabetes, Thyroid and Endocrine Center van het Shin-Koga Hospital. "De goedkeuring van TEPEZZA in Japan is een belangrijke vooruitgang voor patiënten en biedt een nieuwe behandelingsoptie die zich richt op het onderliggende mechanisme van de ziekte."
Naast Japan is TEPEZZA momenteel goedgekeurd in de Verenigde Staten, Brazilië en het Koninkrijk Saudi-Arabië, en is het onder regulatoire beoordeling in Europa, Canada en Australië.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.