CAMBRIDGE, Mass. - Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), een bedrijf dat zich richt op cellulair metabolisme om behandelingen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen, heeft aangekondigd dat de patiëntenwerving voor hun Fase 3 RISE UP-studie is voltooid. De studie evalueert mitapivat, een experimenteel oraal medicijn, op effectiviteit en veiligheid bij de behandeling van sikkelcelziekte bij patiënten van 16 jaar en ouder.
Voor het wereldwijde, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde onderzoek zijn meer dan 200 patiënten geworven. Agios verwacht de topline resultaten van deze 52 weken durende studie eind 2025 te rapporteren. De primaire eindpunten van het onderzoek omvatten de hemoglobinerespons en het jaarlijkse aantal sikkelcelpijncrises, belangrijke indicatoren voor de impact van de ziekte op de levenskwaliteit van patiënten.
Mitapivat is gericht op het aanpakken van de verhoogde energiebehoefte in rode bloedcellen en de toegenomen kans op sikkeling door optimalisatie van de glycolytische route. Dit zou potentieel kunnen leiden tot verhoogde ATP-niveaus en verlaagde 2,3-DPG-concentraties in rode bloedcellen.
Dr. Sarah Gheuens, Chief Medical Officer van het bedrijf, sprak haar dankbaarheid uit aan patiënten, onderzoekers en voorvechters voor hun rol bij het bereiken van volledige werving. De Fase 3-studie volgt op veelbelovende resultaten van de RISE UP Fase 2-studie, die werden gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology in december 2023.
Agios brengt PYRUKYND® (mitapivat) op de markt in de VS voor volwassenen met pyruvaat kinase (PK) deficiëntie en in de Europese Unie voor volwassen patiënten met dezelfde aandoening. Het bedrijf waarschuwt dat het persbericht toekomstgerichte verklaringen bevat over de potentiële voordelen van mitapivat en de ontwikkelings- en commerciële vooruitgangsplannen.
De voltooiing van de werving voor de Fase 3 RISE UP-studie markeert een mijlpaal voor Agios terwijl het bedrijf het potentieel van mitapivat bij de behandeling van sikkelcelziekte blijft onderzoeken. De gerapporteerde informatie is gebaseerd op een persbericht van Agios Pharmaceuticals, Inc.
In ander recent nieuws heeft Agios Pharmaceuticals enkele belangrijke ontwikkelingen gezien. De behandeling van sikkelcelziekte (SCD) van het bedrijf, mitapivat, heeft aandacht gekregen door de terugtrekking van een concurrerend geneesmiddel, Oxbryta, van de markt. Deze ontwikkeling heeft ertoe geleid dat verschillende analistenbureaus hun beoordelingen van Agios Pharma-aandelen hebben aangepast. Leerink Partners handhaafde hun Market Perform-rating, terwijl Raymond James het bedrijf opwaardeerde naar Outperform. Leerink Partners benadrukte echter ook potentiële veiligheidsproblemen in het SCD-behandelingslandschap, die van invloed kunnen zijn op het ontwikkelingsprogramma van Agios Pharma.
In andere ontwikkelingen heeft de kandidaat van Agios Pharma voor de behandeling van myelodysplastische syndromen, tebapivat, een weesgeneesmiddelenstatus ontvangen van de U.S. Food and Drug Administration. Het bedrijf kondigde ook een overeenkomst aan met Royalty Pharma voor de verkoop van rechten op royalty's op potentiële Amerikaanse nettoverkopen van Vorasidenib, en een distributieovereenkomst met NewBridge Pharmaceuticals voor de commercialisering van mitapivat buiten de VS. Dit zijn de recente ontwikkelingen bij Agios Pharmaceuticals.
InvestingPro Inzichten
Nu Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) deze belangrijke mijlpaal bereikt in zijn Fase 3 RISE UP-studie voor mitapivat, zijn beleggers mogelijk geïnteresseerd in de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Agios een marktkapitalisatie van €2,38 miljard, wat aanzienlijke belangstelling van investeerders in zijn potentieel weerspiegelt.
De omzetgroei van het bedrijf is opmerkelijk, met een stijging van 55,39% over de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024. Deze robuuste groei sluit aan bij de vooruitgang in de klinische onderzoeken en het potentieel van mitapivat om meerdere indicaties aan te pakken. Een InvestingPro Tip benadrukt dat verwacht wordt dat de nettowinst dit jaar zal groeien, wat gekoppeld zou kunnen zijn aan de verwachte commercialisering van mitapivat voor sikkelcelziekte als de Fase 3-studie succesvol blijkt.
Hoewel het bedrijf de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend was, handhaaft Agios een sterke financiële positie. Een InvestingPro Tip geeft aan dat het bedrijf meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat financiële flexibiliteit biedt om zijn lopende onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen te ondersteunen, inclusief de RISE UP-studie.
De markt heeft positief gereageerd op de vooruitgang van Agios, waarbij het aandeel een hoog rendement laat zien over het afgelopen jaar. De koers heeft een grote stijging gezien over de laatste zes maanden, met een totaalrendement van 42,66% in die periode. Deze prestatie suggereert optimisme van beleggers over de pijplijn van het bedrijf en het potentieel van mitapivat.
Voor lezers die geïnteresseerd zijn in een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro aanvullende tips en inzichten. Er zijn 7 extra InvestingPro Tips beschikbaar voor Agios Pharmaceuticals, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.