PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de hernieuwde indiening van de New Drug Application (NDA) voor Translarna™ (ataluren) voor de behandeling van nonsense mutatie Duchenne spierdystrofie (nmDMD) heeft geaccepteerd voor beoordeling.
"De acceptatie van de NDA voor beoordeling is een belangrijke mijlpaal die ons een stap dichter brengt bij het verstrekken van deze belangrijke behandeling aan jongens en jonge mannen met nonsense mutatie Duchenne spierdystrofie in de Verenigde Staten," zei Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics. "Het geheel aan bewijsmateriaal ondersteunt duidelijk het gunstige veiligheidsprofiel en de korte- en langetermijnvoordelen van Translarna voor personen met nmDMD. We kijken ernaar uit om tijdens het beoordelingsproces samen te werken met de FDA."
"We danken de FDA voor het accepteren van de Translarna NDA voor beoordeling," verklaarde Pat Furlong, oprichter en CEO van Parent Project Muscular Dystrophy. "Translarna richt zich specifiek op personen met Duchenne spierdystrofie als gevolg van nonsense mutatie en zou een belangrijke behandelingsoptie kunnen bieden voor onze gemeenschap. Families in de Verenigde Staten wachten al lang op een behandeling die zich richt op de onderliggende oorzaak van nonsense mutatie Duchenne."
De NDA-herindieningr is gebaseerd op de bevindingen van significante voordelen aangetoond in de ITT-populatie (N=359) van de wereldwijde placebogecontroleerde studie Study 041. Na 72 weken behandeling met Translarna werd een significant voordeel aangetoond op de belangrijkste studie-eindpunten van zes-minuten-loopafstand (6MWD) (p=0,0248), NorthStar Ambulatory Assessment (p=0,0283), 10-meter lopen/rennen (p=0,0422), 4-trappen klimmen (p=0,0293), en tijd tot 10% verslechtering van 6MWD (p=0,0078).
Daarnaast bevat de NDA de bevindingen van significante langetermijnvoordelen van Translarna-behandeling zoals vastgelegd in het STRIDE-register. Behandeling met Translarna resulteerde in een vertraging van 3,5 jaar in het verlies van loopvermogen (p<0,0001) en een vertraging van 1,8 jaar in het bereiken van een voorspelde geforceerde vitale capaciteit van minder dan 60% (p=0,0028), een kritieke drempel van longfunctie.
"We zijn verheugd dat de FDA de Translarna NDA heeft geaccepteerd voor beoordeling," zei Debra Miller, oprichter en CEO van CureDuchenne. "Wij geloven dat het geheel aan gegevens de betekenisvolle voordelen en het sterke veiligheidsprofiel van Translarna aantoont voor mensen met Duchenne spierdystrofie veroorzaakt door een nonsense mutatie, wat ongeveer 13% van onze gemeenschap betreft. Veel van onze jongens en jonge mannen hebben in de loop der jaren deelgenomen aan klinische studies met Translarna, en ongeveer 150 van hen blijven de therapie ontvangen via extensiestudies en blijven de voordelen van Translarna ervaren, waaronder het behoud van onafhankelijkheid."
Aangezien dit een NDA-herindieningr was na een complete response letter op de NDA die in 2016 onder protest werd ingediend, is de FDA niet verplicht om de PDUFA-beoordelingstermijnen te volgen. Er is dus geen actiedatum verstrekt.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.